Veilles et nouvelles dans le monde de l’hémophilie et des maladies hémorragiques rares

Chaque mois, Robin Nguyen et Geneviève Piétu, membres du groupe de travail « Recherche », vous proposent une veille scientifique. L’objectif de l’AFH est de partager la synthèse des nouvelles scientifiques collectées sur Internet concernant la recherche dans le domaine des maladies hémorragiques rares. Cette veille n’a qu’un caractère informatif et ne traduit pas la position de l’AFH par rapport à son contenu et les entreprises du médicament citées.

Décembre

Biogen : scission de Bioverativ officiellement lancée

Le conseil d’administration de Biogen a approuvé la scission de l’activité hémophilie.
Cotée sur le Nasdaq, Bioverativ sera donc dédiée à l’hémophilie et aux autres troubles rares du sang.
Biogen, qui ne détiendra aucun intérêt dans cette entité, se spécialisera dans les maladies neurologiques, auto-immunes et rares.

http://votreargent.lexpress.fr/bourse-de-paris/biogen-scission-de-bioverativ-officiellementlancee_1862537.html


Présentation de nouvelles données concernant Elocta® et Alprolix®

Biogen et Sobi™ (Swedish Orphan Biovitrum AB) ont présenté de nouvelles données concernant les produits à durée de vie prolongée Elocta® pour l’hémophilie A et Alprolix® pour l’hémophilie B lors du 58ème congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) qui s’est déroulé en Californie du 3 au 6 décembre 2016.
L’analyse porte sur les données de sécurité et d’efficacité, et met en avant une expérience réelle puisque ces produits sont disponibles sur le marché américain depuis 2 ans.
A noter que Elocta® et Alprolix® ont été approuvés par la Commission Européenne en 2016.
http://www.sobi.com/en/Investors—Media/News/RSS/?RSS=http://publish.ne.cision.com/Release/GetDetailInLegacyFormat/BF62AF71DBAFB014


CSL Behring présente de nouvelles données de la Phase III du produit Idelvion®

CSL Behring a présenté, lors du 58ème congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH), de nouvelles données de la phase III du produit Idelvion®, produit à durée de vie prolongée traitant l’hémophilie B.
Les données montrent qu’un taux de facteur IX maintenu à 5 ou 10% réduit considérablement les risques de saignement. CSL Behring précise qu’Idelvion® est un produit à durée de vie prolongée pouvant être administré une fois toutes les 2 semaines.
A noter que Idelvion® a été approuvé par la Commission Européenne en 2016.

http://www.cslbehring.com/newsroom/New-Analysis-of-IDELVION-Data-Presented-at-ASH-2016


Le produit à durée de vie prolongée Afstyla approuvé au Canada.

CSL Behring annonce que le produit Afstyla a été approuvé au Canada. Il s’agit d’un produit à durée de vie prolongée traitant l’hémophilie A administrable 2 fois par semaine. Il est préconisé en traitement prophylactique et aucun inhibiteur n’a pour le moment été décelé chez les patients ayant utilisé le traitement.

http://www.cslbehring.com/newsroom/AFSTYLA-for-HemophiliaA-Receives-Health-Canada-Approval


Novembre

Une capsule orale pour le traitement de l’hémophilie ?

Un article publié dans la revue International Journal of Pharmaceutics présente une recherche conduite auprès de la Cockrell School of Engineering de l’University of Texas, sur un traitement innovant pour l’hémophilie. La nouvelle approche prévoit l’administration orale de la thérapie en utilisant une capsule biodégradable. Cette capsule a été conçue pour contenir de microparticules et de nanoparticules afin de transporter une thérapie à base de protéines pour le traitement de l’hémophilie B, causée par de modifications ou par manque du facteur IX de la coagulation. La capsule est en mesure de résister aux enzymes gastriques les plus importants et de rester intègre au niveau de l’estomac. Dans l’intestin grêle, lorsque le pH augmente, la capsule commence à changer la forme et elle est ainsi dégradée par la livraison de la thérapie.
(Source ScienceDaily)

https://news.utexas.edu/2016/11/28/engineers-develop-first-ever-capsule-to-treat-hemophilia

http://www.goinpharma.com/fr/une-capsule-orale-pour-le-traitement-de-lhemophilie/


Avis favorable du CHMP pour l’autorisation de mise sur le marché de Afstyla®.

L’ANSM a publié le compte-rendu de la réunion de novembre 2016 du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le CHMP a rendu un avis favorable pour le produit Afstyla® (lonoctocog alfa) pour la prévention et le traitement des saignements chez les patients atteints d’hémophilie A.
Afstyla® est un produit à durée de vie prolongée développé par CSL Behring et qui a été approuvé aux
Etats-Unis en mai 2016.

https://www.mypharma-editions.com/avis-favorable-du-chmp-pour-lamm-de-neuf-nouveaux-medicaments-novembre-2016


Sanofi acquiert les droits d’un traitement de l’hémophilie d’Alnylam

Le laboratoire américain Alnylam Pharmaceuticals a annoncé que son partenaire Sanofi Genzyme avait levé son option en vue de développer et le cas échéant commercialiser conjointement le fitusiran (ALN- AT3), un traitement de l’hémophilie et d’autres troubles hémorragiques rares qui devrait entrer en phase finale d’évaluation clinique en 2017.
ALN-AT3 est un agent thérapeutique expérimental fondé sur l’ARNi administré une fois par mois par voie sous-cutanée pour le traitement de l’hémophilie et d’autres troubles hémorragiques rares. Il vise à corriger les défauts de coagulation par neutralisation de l’antithrombine (AT).
Il concerne donc les patients atteints d’hémophilie A, B avec ou sans inhibiteurs.

http://investir.lesechos.fr/actions/actualites/sanofi-acquiert-les-droits-d-un-traitement-de-l- hemophilie-d-alnylam-1606880.php


Octapharma USA annonce le lancement d’essais cliniques traitant les inhibiteurs

Octapharma USA annonce le lancement d’essais cliniques ayant pour thème les inhibiteurs dans l’hémophilie A, en utilisant WILATE®, un complexe facteur Von Willebrand / facteur VIII.
« La formation d’inhibiteurs anti-FVIII est la complication la plus sérieuse dans le traitement actuel qui touche 20 à 30 % des hémophiles A sévères. » annonce le Docteur Jonathan Ducore, M.D., M.P.H. of the University of California Davis School of Medicine

http://www.businesswire.com/news/home/20161114006160/en/Octapharma-Announces-Hemophilia- Clinical-Trials-Utilize-WILATE%C2%AE


Elocta® approuvé au Koweït

Elocta®, produit à durée de vie prolongée traitant l’hémophilie A développé par Sobi, vient d’être approuvé au Koweït. Avec cette approbation, Elocta® devient le premier recombinant de facteur VIII (protéine de fusion) disponible au Moyen-Orient.
Elocta® est désormais approuvé en Europe, en Suisse, en Islande, au Lichtenstein, en Norvège, aux Etats-
Unis, au Canada, en Australie, en Nouvelle-Zélande, au Brésil, à Taiwan et au Japon.
http://www.raredr.com/news/treatment-of-hemophilia-a-approved-in-kuwait


Octobre

Reprise des essais en Angleterre de thérapie génique BMN 270

The Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) a approuvé la reprise du recrutement de patients pour les essais cliniques de thérapie génique BMN 270 ciblant l’hémophilie A. Biomarin a été contraint en juin dernier de suspendre les essais cliniques de BMN 270 en raison d’une augmentation de alanine aminotransferase (ALT) décelée chez 9 patients. BMN 270 est un vecteur AAV-facteur VIII destiné à traiter l’hémophilie A et restaurer la concentration de facteur VIII. Ce programme était initialement sous licence détenue par l’University College London et St. Jude Children’s Research Hospital et développé depuis février 2013 dans les laboratoires de Biomarin.

https://hemophilianewstoday.com/2016/10/14/enrollment-to-resume-in-biomarin-study-gene-therapy-bmn-270-for-hemophilia-a/


Idelvion® approuvé en Australie

Idelvion (Albutrepenonacog Alfa), produit à durée de vie prolongée, a été approuvé en Australie pour le traitement de l’hémophilie B. rIX-FP, développé par CSL Behring, est une technique de fusion à l’albumine recombinante, ayant reçu une autorisation de mise sur le marché notamment en Europe et en Suisse.

http://www.cslbehring.com/newsroom/Idelvion-for-hemophilia-b-receives-approval-in-Australia


Alprolix® approuvé en Suisse

Sobi a annoncé que Suissmedic, l’Institut suisse des produits thérapeutiques, a approuvé le produit Alprolix (eftrenonacog alfa) sur son territoire. Alprolix est un produit à durée de vie prolongée (protéine de fusion) traitant l’hémophilie B, ayant reçu l’autorisation de mise sur le marché en Europe en début d’année et actuellement disponible au Royaume-Uni, en Allemagne et aux Pays-Bas.

http://www.sobi.com/en/Investors—Media/News/RSS/?RSS=http://publish.ne.cision.com/Release/GetDetailInLegacyFormat/34B16439F96AD34F


Avis favorable de la Haute Autorité de Santé concernant les produits Alprolix et Idelvion.

La commission de la Transparence (Haute Autorité de Santé) a rendu un avis favorable pour Alprolix et Idelvion, produits à durée de vie prolongée ayant obtenu l’Autorisation de Mise sur le Marché en Europe en début d’année 2016. La Commission considère que le service médical rendu par Alprolix et Idelvion est important dans l’indication de l’AMM. Celle-ci donne un avis favorable à l’inscription sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités dans l’indication et aux posologies de l’AMM. Alprolix et Idelvion sont des produits à durée de vie prolongée traitant l’hémophilie B.

http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/evamed/CT15286_ALPROLIX_PIC_INS_Avis2_CT15286.pdf

http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/evamed/CT15251_IDELVION_PIC_INS_Avis2_CT15251.pdf


Septembre

1er produit à durée de vie prolongée disponible en France

Elocta® est le premier concentré de facteur VIII recombinant à demi-vie prolongée disponible en France.
Il est indiqué dans le traitement et la prophylaxie de l’hémophilie A dans toutes les tranches d’âge. Son principe actif, l’efmoroctocog alfa, est une protéine de fusion qui associe un facteur VIII recombinant à un fragment Fc d’une immunoglobuline humaine IgG1 recombinante. Cette technologie par protéine de fusion permet d’augmenter la demi-vie plasmatique du facteur VIII.
Le développement de concentrés de FVIII à demi-vie prolongée a pour objectifs de réduire la fréquence des perfusions et de maintenir plus longtemps des taux de FVIII plus élevés, et ainsi de mieux prévenir les saignements, en particulier articulaires, et d’améliorer la qualité de vie des patients.
Médicament orphelin, Elocta® est soumis à prescription initiale hospitalière de 6 mois et inscrit sur la liste de rétrocession.
Elocta® est désormais disponible en France, Espagne, Italie, Royaume-Uni, Allemagne, Suède, Danemark, Norvège, Suisse, Pays-Bas, Slovénie et Irlande.

https://www.vidal.fr/actualites/20053/elocta_efmoroctocog_alfa_premier_facteur_viii_recombinant_a_demi_vie_prolongee/


Idelvion approuvé au Japon

Idelvion (Albutrepenonacog Alfa), produit à durée de vie prolongée, a été approuvé au Japon pour le traitement de l’hémophilie B.
rIX-FP, développé par CSL Behring, est une technique de fusion à l’albumine recombinante, approuvé ces derniers mois en Europe, aux Etats- Unis et au Canada.
Il est indiqué pour toutes les tranches d’âges dans le cadre de prophylaxies ou de traitements à la demande.

http://www.thepharmaletter.com/article/japanese-approval-for-csl-behring-s-idelvion-in-hemophilia-b


Alprolix® disponible au Royaume-Uni

Swedish Orphan Biovitrum a annoncé que Alprolix® (eftrenonacog alfa), produit à durée de vie prolongée (protéine de fusion) traitant l’hémophilie B, est désormais disponible au Royaume-Uni.
Alprolix® est également disponible en Allemagne et aux Pays-Bas.
Depuis sa première homologation aux Etats-Unis en mars 2014, plus de 1000 patients ont été traités par
Alprolix® dans les pays pour lesquels le produit est approuvé (USA, Canada, Australie, Nouvelle-Zélande, Japon)

http://www.sobi.com/en/Investors—Media/News/RSS/?RSS=http://publish.ne.cision.com/Release/GetDetailInLegacyFormat/A694093E6928459E


SBI obtient la désignation de médicament orphelin

SB-FIX, traitement développé par le groupe Sangamo Biosciences, vient de recevoir la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA). Il s’agit d’un traitement pour les patients hémophiles B, faisant appel à une technique d’édition du génome dénommée nucléase à doigt de zinc (FN). Cette décision de la FDA procure des avantages financiers au groupe industriel pour développer son médicament, et lui garantit sept ans d’exclusivité lors de l’approbation règlementaire du produit. Sangamo biosciences prévoit de lancer fin 2016 une étude clinique chez des patients adultes atteints d’hémophilie B. A terme, si le traitement fait ses preuves, il pourrait tre administré à des enfants. Il s’agit d’un des premiers traitements faisant appel à l’édition du génome autorisé chez l’homme. SB-FIX introduit un gène dans les cellules hépatiques des patients, ce qui leur permet de produire en permanence le facteur de coagulation IX, et ainsi de pallier la carence des patients hémophiles.

http://www.genethique.org/fr/edition-du-genome-vers-un-traitement-de-lhemophilie-b-66116.html


Août 2016

Domaine : Hémophilie - Recherche
Période : aout 2016

Shire abandonne les plans de développement de BAX 335 (thérapie génique)
La multinationale Shire, qui avait racheté Baxalta pour 32 millards de dollars l’année dernière, a annoncé avoir abandonné le projet de thérapie génique portant sur l’hémophilie B, Bax 355.
Baxalta avait porté ce projet prometteur jusqu’aux essais cliniques de phase I/II, qui utilisait un vecteur AAV8 pour produire du facteur IX Padua.
Selon Philip Vickers, Directeur R&D de Shire, l’expression était bonne mais quelque peu incohérente suivant les différents patients.
Shire a tout de même l’intention de tirer profit des résultats de ces expériences pour de nouveaux projets en phase préclinique.
Cette décision ouvre la voie à UniQure, Spark, Dimension Therapeutics et Sangamo Biosciences qui développent actuellement des programmes de thérapie génique.

http://www.fiercebiotech.com/biotech/shire-cans-baxalta-hemophilia-b-gene-therapy-thinning-field-for-uniqure-spark


Bioverativ : Nouvelle entreprise regroupant les produits anti-hémophiliques de Biogen.
Biogen a décidé de regrouper ses produits anti-hémophiliques Eloctate et Alprolix, recombinants de facteur VIII et IX à durée de vie prolongée récemment homologués en Europe, dans une entreprise séparée dont le siège sera à Boston : Bioverativ.
Biogen avait racheté Elocate et Alprolix pour 120 M$ à la société Syntonix Pharmaceuticals Inc en 2007.
Les ventes des 2 produits se sont élevées l’année dernière à 554 M$, soit 5% de l’ensemble des revenus de Biogen.

https://www.bostonglobe.com/business/2016/08/09/biogen-unveils-name-for-hemophilia-drug-spinoff-bioverativ/2EjLRgOOGpOZJECl3nO4yH/story.html


Réalisation d’une étude traitant l’évolution dans le corps du facteur VIII après un saignement.
Une étude intitulée “A Population Pharmacokinetic Model For Perioperative Dosing Of Factor VIII In Hemophilia A Patients” publiée dans le journal Haematologica porte sur le comportement du facteur VIII de substitution après un saignement.
Les chercheurs de « Erasmus University Medical Center » en Hollande ont réuni 119 hémophiles A ayant été traités pendant 2 semaines après un saignement, à raison de 50 IU par kg avant la procédure, puis à répétition ou en continu pendant les jours suivants.
Les résultats ont mis en évidence que la vitesse de consommation du facteur VIII dans le corps peut être affectée par certains éléments : l’âge, le groupe sanguin ou la sévérité du saignement.

http://hemophilianewstoday.com/2016/08/03/new-model-improve-factor-viii-treatment-hemophilia-after-surgery/


De nouvelles données positives concernant les essais cliniques de thérapie génique AMT-060.
Uniqure a publié de nouvelles données positives concernant les essais de thérapie génique AMT-060 traitant l’hémophilie B. Celles-ci montrent une évidente augmentation du taux de facteur IX des 10 patients ayant reçu une faible dose de produit AMT-060 par injection sous-cutanée.
Les données concernant le groupe de patients ayant reçu une forte dose d’AMT-060 sont attendues pour la fin de l’année.

http://hemophilianewstoday.com/2016/08/01/uniqure-updated-clinical-data-amt-060-hemophilia-b/


Juin Juillet 2016

Domaine : Hémophilie - Recherche
Période : juin-juillet 2016

Thérapie génique : Unicure présente des données positives après le 6ème mois de traitement.
Unicure a présenté des données supplémentaires concernant l’essai clinique de phase I/II du produit AMT-060 traitant l’hémophilie B, lors du 21ème congrès de l’Association Européenne d’hématologie àCopenhague.
Celui-ci concerne 5 personnes hémophiles sévères ayant reçu une dose unique de AMT-060.
6 mois après l’injection, le taux de facteur IX a atteint, en moyenne, 5.4%.
« Après 6 mois, je peux affirmer, en tant que spécialiste traitant régulièrement des hémophiles, que l’impact sur la qualité de vie des personnes ayant été traitées par AMT-060 est très positif » a précisé le Professeur Leebeek, Professeur d’hématologie à Rotterdam.

https://globenewswire.com/news-release/2016/06/11/847826/10163419/en/uniQure-Presents-Clinical-Data-from-Ongoing-Phase-I-II-Study-in-Hemophilia-BDemonstrating-6-Months-of-Sustained-Increases-in-Factor-IX-Activity.html


Le LFB, laboratoire public français spécialisé dans les dérivés du sang, a démarré la construction de sa future usine géante à Arras.
François Hollande a posé, ce mardi matin, la première pierre symbolique de la future usine de médicaments du Laboratoire français du fractionnement et des biotechnologies (LFB) près d’Arras.
A l’issue de sa construction, pour un coût d’environ 300 millions d’euros, l’unité de production devrait être mise en service en 2021. Le site ultramoderne de 36 000 mètres carrés permettra au LFB, acteur majeur sur le marché des médicaments dérivés des produits sanguins, de concrétiser ses stratégies à l’échelle internationale.
En effet, grâce à l’usine géante d’Arras, le LFB pourra tripler sa production de médicaments issus des protéines du sang collecté par l’Établissement français du sang et destinés en grande partie aux patients souffrant de maladies rares, dont l’hémophilie.

http://www.ouest-france.fr/sante/arras-inauguration-dune-usine-de-medicaments-dernier-cri-4281353


Thérapie génique : progrès impressionnants annoncés lors du congrès de la FMH à Orlando.
Spark Therapeutics et Pfizer ont annoncé les résultats de leur essai de phase I/II de la thérapie génique
de SPK - 9001 pour le traitement de l’hémophilie B. Ces derniers résultats n’étaient pas tout à fait inattendus, mais ils sont tout de même impressionnants. Quatre patients ont reçu une perfusion unique d’une nouvelle capside de virus adéno-associé (AAV5) exprimant une variante du facteur IX humain à activité élevée, le gène Padoue. En date du 12 juillet, leurs niveaux de facteur IX se situaient entre 21 et 42 %, dans les 12 à 31 semaines après le traitement. Aucune élévation soutenue des enzymes hépatiques n’a été observée, et aucun des patients n’a eu besoin d’un traitement de stéroïdes pour contrer une réaction immunitaire.
Totalement inattendues étaient les données provisoires présentées par Biomarin sur son essai de phase I/II de la thérapie génique de BMN 270 pour l’hémophilie A au moyen d’un vecteur AAV5. Jusqu’à maintenant, les résultats des thérapies géniques pour l’hémophilie A n’ont montré qu’une augmentation marginale des niveaux de FVIII, principalement en deçà de 5 %. Avec BMN 270, en date du 6 juillet, le suivi après traitement variait de 12 à 28 semaines. Parmi les sept patients traités avec la dose élevée, l’un avait un niveau de FVIII de 10% ; cependant, les six autres patients avaient des niveaux de facteur VIII au-dessus de 50 %. Un traitement aux stéroïdes, administré à tous les patients à dose élevée pour lutter contre le rejet, a été bien toléré. Aucun effet indésirable grave n’a été observé.
Il est important de noter qu’un petit pourcentage de la population, estimé à 10 à 20 %, présente des anticorps contre le vecteur AAV5 et ne pouvait pas être traité avec cette forme de thérapie génique.

http://www.hemophilia.ca/files/Progres%20impressionnants%20annonces%20lors%20du%20Congres%20de%20la%20FMH%20a%20Orlando.pdf


Alnylam Pharma annonce des résultats positifs du produit Fitusiran dans le cadre de la phase I.
Alnylam présente de nouvelles données positives concernant les essais du produit Fitusiran (ALN-AT3).
« Ce traitement prophylactique mensuel par voie sous-cutanée a le potentiel de transformer l’approche de l’hémophilie, y compris avec inhibiteurs. » a précisé Akin Akinc, Vice Président et Manager Général de Fitusiran.
ALN-AT3 est un agent thérapeutique expérimental fondé sur l’ARNi administré une fois par mois par voie sous-cutanée pour le traitement de l’hémophilie et d’autres troubles hémorragiques rares. Il vise à corriger les défauts de coagulation par neutralisation de l’antithrombine (AT).
Il concerne donc les patients atteints d’hémophilie A, B avec ou sans inhibiteurs.

http://www.streetinsider.com/Corporate+News/Alnylam+Pharma(ALNY)+Announces+Positive+Fitusiran+Phase+1+Data+as+Hemophilia+and+Rare+Bleeding+Disorders+Treatment/11859120.html

Mai 2016

Domaine : Hémophilie - Recherche
Période : mai 2016

CSL Behring : Traitement à durée de vie prolongée approuvé en Europe pour l’hémophilie B
La Commission Européenne vient d’approuver IDELVION, traitement à durée de vie prolongée développé par CSL Behring. Lors des essais cliniques, IDELVION permis de maintenir un taux de facteur IX d’environ 5% après 14 jours chez la plupart des patients.
Il est désormais approuvé dans l’Union Européenne, aux Etats-Unis et au Canada.
IDELVION (rIX-FP) est une technique de fusion à l’albumine recombinante.
http://www.prnewswire.com/news-releases/european-commission-approves-idelvion---csl-behringsnovel-hemophilia-b-treatment-with-up-to-14-daydosingintervals300266881.html


Sobi / Biogen : Traitement à durée de vie prolongée approuvé en Europe pour l’hémophilie B
La Commission Européenne a approuvé le produit ALPROLIX développé par Sobi / Biogen.
ALPROLIX, recombinant à durée de vie prolongée (protéine de fusion) est élaboré pour le traitement de l’hémophilie B et peut être administré tous les 7 à 10 jours.
Swedish Orphan et Biogen se partageront la distribution mondiale : Europe, Russie et Afrique du Nord pour Swedish Orphan, Amerique du Nord et reste du monde pour Biogen.
ALPROLIX est désormais approuvé dans l’Union Européenne, aux Etats-Unis, au Canada, au Japon, en Nouvelle-Zélande et quelques autres pays.
http://seekingalpha.com/news/3183086-sobi-biogens-alprolix-approved-europehemophilia-b


Roche : Chugai dévoile des résultats positifs d’étude de phase I pour Emicizumab.
Chugai, filiale japonaise de Roche, a dévoilé des résultats positifs d’une étude de phase I pour l’anticorps ACE910 (Emicizumab), utilisé comme traitement pour l’hémophilie A. Il s’agit d’un anticorpsadministrable par voie sous-cutanée.
Dans la première phase de l’étude, l’administration hebdomadaire du traitement a permis de limiter les saignements et le profil de sécurité a également été acceptable. En septembre 2015, l’agence américaine du médicament (FDA) a octroyé le statut de percée thérapeutique pour ACE910 dans le traitement de l’hémophilie.
http://www.romandie.com/news/Roche-Chugai-devoile-des-resultats-positifs-detude-de-phase-I-pour-Emicizumab/706588.rom


Demande de BLA (Biologics license application) aux Etats-Unis pour le 3ème produit à durée de vie prolongée.
Novo Nordisk annonce avoir fait une demande de BLA (Biologics license application) aux Etats-Unis pour leur produit à durée de vie prolongée, nonacog beta pegol, traitant l’hémophilie B.
La demande s’appuie sur une étude impliquant 115 patients hémophiles sévères et modérés.
Selon Novo Nordisk, le produit affiche une demi-vie 5 fois supérieure à celles des produits aujourd’hui sur le marché : lors des tests, une injection hebdomadaire de 40 UI/kg maintenait un taux de facteur IX de minimum 15%.
http://www.managedcaremag.com/news/long-acting-factor-ix-product-submitted-regulatory-review


Partenariat entre Catalyst Biosciences et CMC Biologics pour la fabrication de la prochaine génération de facteur VIIa.
Catalyst Biosciences a sélectionné CMC Biologics comme partenaire pour la fabrication du produit CB 813d, une nouvelle génération de facteur VIIa traitant l’hémophilie sévère A et B avec inhibiteurs.
L’étude de phase I du produit CB 813d a été complétée avec succès en 2015.
Le produit est destiné à traiter à la demande ou en prophylaxie les hémophiles sévères A et B avec inhibiteurs.
https://globenewswire.com/news-release/2016/05/24/842800/0/en/Catalyst-Biosciences-and-CMCBiologics-Announce-Manufacturing-Agreement-for-Catalyst-s-Next-Generation-Factor-VIIa-Product-CB-813d.html

Juin 2015

L’EMA (European Medical Agency) valide la demande de MAA (Marketing Authorization application) pour le recombinant ALPROLIX

ALPROLIX, développé par Biogen/Sobi, est le seul recombinant à durée de vie prolongée traitant l’hémophilie B homologué aux USA, Canada, Australie et Japon l’année dernière.
L’EMA (European Medical Agency) vient de valider la demande de MAA (Marketing Authorization application) pour l’Europe. Désormais, après l’avis de l’EMA qui peut durer 210 jours, ce sera à la commission européenne, dans le cadre d’une procédure centralisée, de décider de l’autorisation de mise sur le marché. L’homologation de ce produit en Europe devrait donc être effective début 2016.
http://www.nasdaq.com/article/biogen-says-european-medicines-agency-validates-maa-for-alprolix—quick-facts-20150626-00046


Novo Nordisk annonce des résultats intermédiaires positifs concernant l’efficacité et la sureté du produit Novoeight®

Lors du congrès ISTH à Toronto, Novo Nordisk a présenté des données positives concernant l’efficacité et la sureté de leur produit Novoeight®, mis sur le marché dans 11 pays depuis plusieurs mois.
« Ces résultats intermédiaires apportent une preuve supplémentaire de l’efficacité à long terme de Novoeight® » annonce le Dr. Margareth Ozelo.
Le programme Guardian™ est l’un des plus importants concernant l’hémophilie A, avec la participation de plus de 210 hémophiles A sévères.
http://www.newswire.ca/en/story/1561225/in-a-phase-3-trial-zonovate-provided-long-term-efficacy-and-safety-in-the-prophylaxis-and-treatment-of-bleeds-in-people-with-haemophilia-a


Baxter présente des données de BAX 335, étude de thérapie génique concernant l’hémophilie B

BAX 335 est une étude de thérapie génique (hémophilie B) utilisant une variante hautement active du facteur IX, appelée FIX-Padua. La protéine FIX-Padua a été découverte en 2009 chez un jeune italien qui enregistrait une activité excessive de facteur et développait par conséquent des thromboses. Cette mutation produisait un facteur dont l’activité était de 8 à 12 fois plus puissante que la normale.
Dans cette étude, 7 patients ont été séparés en 3 groupes auxquels ont été administrés différents dosages. Aucun n’a développé d’anticorps à ce jour. Une activité de facteur IX a été enregistrée dans le groupe ayant reçu le plus faible dosage. Dans le groupe intermédiaire, 2 patients n’ont pas eu de saignement, et ce malgré l’absence d’administration régulière de facteur IX. L’un d’eux a même
enregistré des taux de 20 à 25% depuis un an. C’est dans le groupe ayant reçu le plus fort dosage que l’expression du facteur IX est la plus marquée. Cependant, ce fort dosage a provoqué une réaction immunitaire chez un des patients pour lequel son taux de facteur IX a baissé.
http://www.zacks.com/stock/news/179658/baxter-provides-update-on-bax-335-trial-ahead-of-spinoff


Roche : résultats encourageants sur l’ACE910 dans le traitement de l’hémophilie A

Roche a annoncé lors du congrès ISTH à Toronto des résultats encourageants sur l’ACE910, un anticorps administrable par voie sous-cutanée, dans le traitement de l’hémophilie A sévère. Les résultats de phase I ont fait apparaître que l’administration hebdomadaire du médicament avait un « profil prophylactique efficace » contre la maladie et ce au bout des 12 premières semaines de traitement.
http://votreargent.lexpress.fr/bourse-de-paris/roche-resultats-encourageants-dans-l-hemophiliea_1692394.html


Sobi ne discute plus fusion

Sobi annonce la fin de discussions en vue d’une possible offre de reprise. L’entreprise avait reçu une offre préliminaire de rachat en avril dernier.
« Sobi continuera de se focaliser sur les préparatifs du lancement prochain d’Electa et d’Alprolix (traitements de l’hémophilie) »a fait savoir le groupe dans un communiqué.
http://www.challenges.fr/finance-et-marche/20150608.REU7170/bourse-sobi-ne-discute-plus-fusion-letitre-plonge.html


ATX-F8-117 (Laboratoire Apitope) désigné Orphan drug aux USA

ATX-F8-117, développé par Apitope, a été conçu pour induire une tolérance immunitaire au facteur VIII chez les patients atteints d’hémophilie A. Le produit a été désigné Orphan Drug aux USA, un an après avoir reçu cette désignation en Europe.
http://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-orphan-status-for-atx-f8-117-for-the-treatment-of-haemophilia-a-patients-in-the-us-506593851.html


Mai 2015

CMC Biologics fournira la substance pharmaceutique pour le produit IXINITY®

CMC Biologics annonce avoir passé un accord pour fournir la substance pharmaceutique à l’élaboration du produit IXINITY®.
IXINITY® est un facteur de coagulation IX (recombinant) indiqué chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans ou plus, qui vient d’être approuvé par la FDA.
IXINITY® (Trenonacog alfa) est développé par Cangène, qui a racheté IB-1001 en 2013 suite à la faillite de Inspiration Biopharmaceuticals.
http://www.lelezard.com/communique-6961672.html


Novo Nordisk investit 225 millions de dollars dans une nouvelle usine de fabrication

La société danoise Novo Nordisk a débuté la construction d’une nouvelle usine de fabrication à Kalundborg principalement destinée à la production de produits anti-hémophiliques.
Novo Nordisk investit 225 millions de dollars dans ce projet pour faire face à la future demande du marché de l’hémophilie, boostée par les produits récemment homologués et ceux à venir.
http://www.biopharma-reporter.com/Upstream-Processing/Novo-Nordisk-building-225-Danish-plant-to-support-haemophilia-drugs


Etat des lieux du marché de l’hémophilie

Le développement des recombinants et la prophylaxie sont les deux éléments qui font croître le marché de l’hémophilie : 9.98 milliards de dollars aujourd’hui pour une estimation à 13.43 milliards en 2019.
Les produits dérivés de plasma représentent aujourd’hui 30% des ventes pour l’hémophilie A, 41% pour l’hémophilie B et 25% pour le marché des inhibiteurs.
Le marché de l’hémophilie B est sans doute celui qui connaitra la plus grande croissance, en raison de l’efficacité plus grande des nouveaux recombinants à durée de vie prolongée en développement.
La diversité de l’offre aurait également pour conséquence une pression accrue sur les prix.
http://www.sys-con.com/node/3331775


Collaboration entre Abzena et Apitope pour le traitement de l’hémophilie A avec inhibiteurs

Abzena, une société fournissant des services et des technologies permettant le développement de produits biopharmaceutiques, a annoncé avoir conclu un accord avec Apitope pour le développement du produit ATX-F8-117, qui a été conçu pour induire une tolérance immunitaire au facteur VIII chez les patients atteints d’hémophilie A.
http://apitope.com/abzena-to-provide-apitope-with-analytical-support-for-development-of-a-novel-treatment-for-factor-viii-inhibitors-in-haemophilia-a-patients/->http://apitope.com/abzena-to-provide-apitope-with-analytical-support-for-development-of-a-novel-treatment-for-factor-viii-inhibitors-in-haemophilia-a-patients/]


Demande d’approbation au Japon pour le produit BAX 855

Baxter annonce avoir fait une demande d’approbation au Japon pour le produit à durée de vie rallongée BAX 855, nouveau traitement destiné à l’hémophilie A à partir de 12 ans. Ce recombinant utilisant la technique de pégylation pour prolonger la demi-vie du facteur VIII (de 1.4 à 1.5 fois supérieur) s’inspire du produit ADVATE déjà sur le marché.
http://www.news-medical.net/news/20150416/Baxter-submits-BAX-855-NDA-to-Japans-MHLW-for-treatment-of-hemophilia-A-patients.aspx


Pfizer aurait lancé une offre sur le laboratoire suédois SOBI

Pfizer serait l’auteur d’une offre d’achat sur Orphan Biovitrum (Sobi), spécialiste suédois des maladies rares qui a annoncé cette semaine faire l’objet d’une proposition préliminaire, ont déclaré des sources au fait du dossier.
Le laboratoire suédois, qui produit un traitement de l’hémophilie appelé ReFacto AF vendu par Pfizer, avait reporté son assemblée générale annuelle prévue le 6 mai après avoir reçu cette proposition.
SOBI est également le laboratoire qui commercialisera en Europe la protéine de fusion rFIX fc à durée de vie rallongée (hémophilie B), approuvée aux USA et Canada en 2014 (Alprolix)
http://www.challenges.fr/entreprise/20150430.REU1045/pfizer-aurait-lance-une-offre-sur-lelaboratoire-suedois-sobi.html


ELOCTA est désigné « orphan drug » en Suisse.

SOBI annonce que le produit à durée de vie rallongée ELOCTA (rFVIIIFc) pour le traitement de l’hémophilie A a été désigné orphan drug en Suisse.
Ce recombinant utilisant la technique de protéine de fusion est actuellement à l’étude en Europe par l’EMA (European Medicines Agency).
SOBI et BIOGEN se sont associés pour ce projet : SOBI sera en charge de la commercialisation en Europe, Afrique du Nord et Russie, BIOGEN détiendrait les autres régions du globe dont l’Amérique du Nord.
http://www.sobi-northamerica.com/news-article/sobi-receives-orphan-drug-designation-for-elocta-in-switzerland/


Alnylam Pharmaceuticals annonce avoir publié les résultats pré-clinique de ALN-AT3

Alnylam Pharmaceuticals annonce avoir publié dans Nature Medicine les données et résultats préclinique de ALN-AT3, une technique visant à cibler l’antithrombine et ce par voie sous cutanée.
L’entreprise avait déjà annoncé des résultats positifs de phase 1 en janvier dernier, essais conduits en Suisse, Bulgarie et Royaume-Uni.
http://medicalxpress.com/news/2015-04-rnai-therapeutic-antithrombin-treatment-hemophilia.html


Bayer investit 100 millions de dollars dans une nouvelle usine de fabrication

Bayer annonce un investissement de 100 millions de dollars sur les 2 prochaines années pour la création d’un site de fabrication qui servira notamment à produire le nouveau traitement Kovaltry® (hémophilie A).
L’homologation de ce nouveau produit aux USA est attendue pour cette fin d’année, voire début d’année prochaine.
http://www.insidebayarea.com/trivalleyherald/ci_28014380/bayer-spending-100-million-berkeleyhemophilia-drug-facility


Mise en ligne le 23 septembre 2016 par Geneviève Piétu, Robin Nguyen

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