Guide patient : Participer à un essai clinique


Introduction

Qu’est-ce-qu’un essai clinique ?

Quels sont les objectifs des essais cliniques ?

Qui sont les acteurs-clés des essais cliniques ?

Comment se déroule un essai clinique ?

Quels sont les textes qui régissent les essais cliniques ?

Quels sont mes droits en tant que participant à un essai clinique ?

Si je participe à un essai clinique, quels sont les bénéfices attendus et les risques éventuels ?

Comment puis-je participer à un essai clinique ?

Pourquoi la participation des patients aux essais cliniques dans le domaine des maladies rares de l’hémostase est-elle unique ?

Que fait l’Association française des hémophiles ?

Pour en savoir plus : sites d’information internet

Introduction

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La médecine ne sait pas traiter ni guérir toutes les maladies. Pour progresser, elle a besoin que les découvertes en recherche fondamentale et clinique se traduisent par de nouveaux médicaments aussi appelés traitements innovants. Cependant, pour aboutir à de nouveaux traitements, une étape cruciale et indispensable doit être franchie, les essais cliniques sur l’homme. Cette étape nécessite la participation de patients et de volontaires sains. Il faut compter 12 ans en moyenne pour qu’une molécule qui est susceptible d’avoir un intérêt thérapeutique devienne un médicament.

Dans le domaine des maladies hémorragiques rares, les essais cliniques sont fondamentaux : ce sont eux qui ont permis de faire des progrès importants dans la prise en charge de ces maladies, notamment avec la mise au point de traitements majeurs, dits de substitution car venant remplacer la protéine absente ou défaillante. Ils sont ainsi parvenus à améliorer considérablement la qualité de vie des patients et leur durée de vie. Cependant, ces progrès restent insuffisants.

Aujourd’hui, les thérapies de substitution présentent 2 inconvénients majeurs :

⇒ Elles sont très rapidement éliminées de l’organisme, ce qui nécessite des injections intraveineuses fréquentes (en général, 2 à 3 fois par semaine) ;

⇒ Mais surtout, elles entraînent chez certains patients (plus de 30% des hémophiles A sévères) l’apparition d’anticorps (inhibiteurs) dirigés contre le produit administré de substitution et qui alors l’empêchent d’agir. Il s’agit donc d’une complication très sérieuse.

Elles ont également leurs limites :

⇒ Ce type de traitement reste encore peu accessible aujourd’hui à travers le monde ;

⇒ Ces traitements ne guérissent pas la maladie, ils ne font que pallier l’existence de l’anomalie de coagulation.

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Des recherches sont donc encore nécessaires, impliquant médecins, chercheurs et industriels (voir les brochures : “L’état des lieux de la recherche sur les maladies hémorragiques rares” et le “Guide pour mieux comprendre les traitements actuels et faire le point sur les voies de recherche en cours” et qui nécessiteront de nombreux essais cliniques avant d’être disponibles pour les malades.

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Qu’est-ce-qu’un essai clinique ?

C’est une étude scientifique pratiquée sur l’être humain qui va permettre d’évaluer de nouveaux médicaments, de nouveaux schémas thérapeutiques, de nouvelles associations de traitements … : elle vise essentiellement à tester l’efficacité et la tolérance des traitements.

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Quels sont les objectifs des essais cliniques ?

Ils sont variés selon le contexte :

⇒ Le plus souvent, ils testent de nouveaux médicaments, en étudiant leur efficacité et leurs effets indésirables éventuels, en analysant leurs caractéristiques « techniques », appelées pharmacocinétiques (étude de ce que devient la molécule une fois absorbée dans le corps humain) ou pharmacodynamiques (étude de son mécanisme d’action notamment) ; pour cela, ils sont souvent comparés à un traitement déjà existant, dit de « référence », ou à un placebo (produit qui ne contient aucun autre principe actif, et qui est donc censé n’avoir aucun effet pharmacologique) ;

⇒ Mais ils peuvent aussi tester de nouvelles combinaisons de médicaments existants ou de nouveaux dosages ;

⇒ Ils peuvent également être utilisés dans un but de prévention de certains troubles ou pathologies, ou dans un but diagnostique ;

⇒ Ils peuvent aussi viser à améliorer les soins ou les conditions de vie des patients.

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Sans essai clinique, pas de nouvelle molécule, pas de nouveau médicament !

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Qui sont les acteurs-clés des essais cliniques ?

⇒ Le promoteur : personne physique ou morale qui prend l’initiative de l’essai clinique. Il peut s’agir de :

  • un établissement de soins,
  • une personne physique (ex. un médecin),
  • un laboratoire pharmaceutique (français ou étranger),
  • un prestataire de service,
  • une association. Il est le responsable de l’étude (lancement, gestion, financement, conformité légale).

⇒ L’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) examine la pertinence et les garanties scientifiques de la recherche, la balance bénéfices/risques attendue au regard de la sécurité. Elle évalue la qualité des produits utilisés au cours de la recherche, avec l’objectif de s’assurer également que la sécurité des personnes se prêtant à la recherche biomédicale est garantie.

⇒ Le CPP (Comité de Protection des Personnes) est agréé par le ministère en charge de la santé et sa composition garantit son indépendance (part égale de représentants du monde médico-scientifique et de la société civile, notamment des représentants des usagers). Il examine chaque projet pour évaluer au regard de l’éthique, la pertinence et les garanties scientifiques de la recherche, la balance bénéfices/risques attendue, ainsi que les documents d’informations et de consentements éclairés destinés à l’éventuel participant, patient ou volontaire sain.

⇒ La CNIL (Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés) surveille la collecte des données.

⇒ L’investigateur coordinateur est la personne qui dirige et surveille la réalisation de l’essai clinique. Il est médecin et doit justifier d’une expérience appropriée.

Dans le domaine des troubles hémorragiques, c’est le plus souvent le responsable du Centre de Traitement de l’Hémophilie ou un spécialiste de ces maladies.

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FOCUS ANSM

L’ANSM suit la sécurité d’un médicament tout au long de son cycle de vie, durant les essais mais aussi après son autorisation de mise sur le marché. Pendant toute la durée de l’essai, l’ANSM est tenue informée des effets indésirables graves (EIG) et inattendus pouvant être liés au médicament expérimental par le promoteur de l’essai, qui lui-même en a été informé par l’investigateur. Elle peut prendre toute décision concernant ces essais (suspension, interdiction) en cas de fait nouveau susceptible de remettre en cause la sécurité des personnes se prêtant à l’essai.

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Comment se déroule un essai clinique ?

Un essai clinique se déroule en plusieurs phases successives, et selon des critères stricts :

  • nombre adapté de patients volontaires
  • dans des centres d’investigation clinique (CIC), implantés au sein d’établissements hospitaliers ou dans des centres privés d’investigation. Ces lieux sont autorisés et régulièrement inspectés. Les bonnes pratiques cliniques y sont respectées et contrôlées tout au long des différentes étapes de l’essai. Elles garantissent la qualité des résultats et le respect du droit des volontaires participants. Lorsqu’il s’agit de l’évaluation d’une nouvelle thérapie, l’essai clinique comporte 4 phases distinctes :
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Quels sont les textes qui régissent les essais cliniques ?

Le dispositif législatif et réglementaire encadrant les essais cliniques est un dispositif complet s’appuyant sur une réflexion éthique approfondie visant à protéger la personne participant à une recherche, quelle que soit sa condition (mineur, majeur protégé, majeur, personne malade ou vulnérable, volontaire sain) ainsi que ses données à caractère personnel et ses prélèvements (sang, tissus, organes, …)

  • Depuis 1988, la réalisation des essais cliniques est encadrée en France par la loi Huriet et Sérusclat (Loi n° 88-1138), du nom des sénateurs qui en sont les auteurs.

Cette loi définit :
→ l’ensemble des obligations (soumission aux autorités de santé et au comité d’éthique) s’imposant tant aux promoteurs qu’aux médecins investigateurs responsables de la réalisation des recherches,
→ le droit des participants aux essais cliniques, leur consentement éclairé, l’appréciation du rapport bénéfice/risque et la protection des personnes.

  • La loi de santé publique du 9 août 2004 complétée par le décret du 26 avril 2006, transpose la directive européenne n° 2001/20/CE dans le droit français afin d’harmoniser les règles en matière de vigilance des essais thérapeutiques entre les différents Etats membres de l’Union Européenne. Cette harmonisation a notamment mis en place le fait que les CPP deviennent obligatoires.

Et enfin, la loi énonce clairement les conditions dans lesquelles une recherche peut être effectuée et ses obligations.

  • En 2014, suite à l’instruction N° DGOS/PF4/2014/195 du 17 juin 2014, il a été mis en place un contrat unique pour les recherches biomédicales à promotion industrielle dans les établissements publics de santé.

FOCUS Article L.1121-2 du code de la santé publique

  • L’intérêt des personnes qui se prêtent à une recherche clinique et en santé prime toujours sur ceux de la science et de la société.
  • La recherche biomédicale doit être conçue de telle façon que soient réduits au minimum la douleur, les désagréments, la peur, et tout autre inconvénient prévisible lié à la maladie ou à la recherche, en tenant compte particulièrement du degré de maturité pour les mineurs et de la capacité de compréhension pour les majeurs hors d’état d’exprimer leur consentement.

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Quels sont mes droits en tant que participant à un essai clinique ?

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La législation met l’accent sur le droit des participants et la protection des personnes.

  • Le médecin investigateur est tenu de vous informer de “façon loyale et exhaustive” . Lorsqu’il vous propose de participer à l’étude, le déroulement de l’essai, les bénéfices et les contraintes de l’essai auquel vous allez participer doivent vous être présentés et les effets indésirables éventuels expliqués. Avant de prendre votre décision, n’hésitez pas à noter à l’avance les questions que vous souhaitez poser à votre médecin et, au besoin, redemandez des explications si ce n’est pas clair pour vous ou si vous n’avez pas eu la réponse attendue.
  • Un suivi biologique, médical et clinique est engagé durant toute l’étude vous assurant la plus grande sécurité possible.
  • Vous ne pouvez participer à un essai que si vous êtes volontaire.
  • Vous pouvez prendre le temps de réfléchir, avec vos proches et votre médecin traitant si vous le souhaitez, avant de décider de participer à un essai clinique.
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  • Votre consentement libre et éclairé suppose que vous ayez été parfaitement informé au préalable des modalités de l’étude, de son déroulement, des risques et des contraintes, et que vous en ayez saisi les implications. Votre consentement est donné par écrit, ou attesté par un tiers en cas d’impossibilité. C’est la loi.

Il ne dégage pas le médecin de sa responsabilité médicale et ne vous enlève aucun des droits prévus par la loi. Vous signerez un formulaire de consentement qui sera accompagné d’un document d’information résumant le déroulement de l’essai ainsi que les bénéfices attendus et les risques éventuels du traitement, les examens et les bilans que vous devrez faire au cours de l’essai.

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  • Même si vous acceptez de participer à un essai, vous demeurez libre de le quitter à tout moment sans avoir à vous justifier, en le disant simplement au médecin de l’étude.

D’autre part, l’essai peut être arrêté par décision médicale si vous ne supportez pas le traitement ou par le promoteur si des faits nouveaux en terme de risque ou d’efficacité ne permettent pas de poursuivre la recherche.

  • Vous pouvez être indemnisé dans certains contextes, conformément à la loi en compensation des contraintes subies (Article L.1121-11, de la loi du 9 août 2004 du code de la santé publique). Les frais de déplacement peuvent parfois être pris en charge.
  • Vous pouvez à tout moment vérifier et rectifier les données vous concernant.
  • Vous pouvez vous opposer à la transmission des données vous concernant.
  • Vous pouvez obtenir des dédommagements en cas de préjudice.
  • A la fin de l’essai, vous devez être tenu informé des résultats globaux de la recherche si vous le souhaitez (cf. Loi n° 2002-303 du 4 mars 2002 relative aux droits des malades et à la qualité du système de santé). Suivant l’article R.1123-60 du Code de la santé publique, il est prévu que soit établi sous la responsabilité de l’investigateur et du promoteur, un rapport final un an après le terme de la participation de la dernière personne qui se prête à la recherche ou, le cas échéant, le terme défini dans le protocole.

Les modalités de recueil des résultats globaux devront être signalées sur le document d’information destiné aux participants.

Info CNIL

La CNIL vérifie que les données transmises ne soient pas identifiantes. Tout ce qui concerne la protection des données transmises est expliqué dans la fiche d’information qui vous est donnée, conformément aux exigences de la CNIL.

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Si je participe à un essai clinique, quels sont les bénéfices attendus et les risques éventuels ?

⇒ Les bénéfices attendus :

  • Si le traitement proposé est potentiellement plus efficace que le traitement de référence, vous serez dans les premiers à en bénéficier, avant même la mise sur le marché. Ce bénéfice est espéré, mais incertain.
  • Vous jouerez un rôle essentiel, car les troubles rares de l’hémostase sont, comme leur nom l’indique, des maladies rares. Il y a donc très peu de malades et il est vital que notre « communauté » se mobilise pour rendre ses futures molécules disponibles pour tous.
  • Vous contribuerez à l’avancement de la recherche dans le domaine des maladies hémorragiques rares, mais aussi de la science en général, car d’autres maladies peuvent bénéficier des découvertes et des succès rencontrés pour ces pathologies, par exemple dans le domaine de la thérapie génique. Vous serez un « innovateur ».
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⇒ Les risques éventuels et inconvénients :

  • Des effets secondaires indésirables sont possibles quand on participe à un essai clinique. Par exemple, dans un nouveau traitement de l’hémophilie, le risque d’apparition d’inhibiteurs ne peut être exclu.
  • Il reste possible que le traitement testé ne soit pas plus efficace que celui utilisé avant l’essai.
  • En termes de logistique, la participation à un essai clinique est contraignante  :
    • en impliquant des visites fréquentes à l’hôpital qui vous prendront du temps,
    • en vous obligeant à vous soumettre à de fréquents contrôles ou tests sur une longue période de temps, ce qui peut être lourd.
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Comment puis-je participer à un essai clinique ?

Soit vous êtes sollicité :
  • lors d’une consultation chez le médecin,
  • via votre centre de traitement,
  • mais également par voie d’affichage, par annonce ou par voie médiatique.
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⇒ Soit vous vous portez volontaire, de façon indépendante, en prenant contact avec des structures dédiées à la recherche clinique et en santé http://www.test-clinique.fr/ ; http://ansm.sante.fr/Services/Repertoire-public-des-essais-cliniques-de-medicaments).
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Chaque essai a ses propres critères d’inclusion ou d’éligibilité (âge, type et stade de la maladie, maladies associées, antécédents médicaux …). qui déterminent si un patient donné peut ou non être inclus dans tel essai.
Ces critères garantissent ainsi l’homogénéité des groupes étudiés et permettent alors d’obtenir des résultats fiables.
Avant de participer effectivement à l’essai clinique, vous bénéficiez d’un examen médical préalable, adapté au contexte de recherche clinique, dont les résultats vous seront communiqués.

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Pourquoi la participation des patients aux essais cliniques dans le domaine des maladies rares de l’hémostase est-elle unique ?

⇒ Les patients atteints de troubles de l’hémostase connaissent très bien leur maladie, ce qui est un atout dans le cadre d’un essai clinique.

⇒ Il y a relativement peu de patients atteints de troubles de l’hémostase, donc la participation de chaque patient est importante.

⇒ La communauté des patients atteints de maladies hémorragiques rares est soudée et organisée.

⇒ Chaque patient dans un essai clinique a un rôle unique.

⇒ La vision des questions médicales par les patients diffère de celle des membres de l’équipe de soins ou de l’industrie.

⇒ Une collaboration accrue des patients avec l’équipe de soins ne peut que favoriser les progrès.

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Que fait l’Association française des hémophiles ?

L’AFH participe à votre information sur les essais cliniques via :

⇒ La mise a disposition d’un mini-site internet d’information dédié aux essais cliniques, dans lequel vous retrouverez l’ensemble des informations utiles pour prendre votre décision : www.afh.asso.fr/essaiclinique,

⇒ La mise en place d’une information spécifique par l’intermédiaire de son Groupe de Travail Recherche sur les essais cliniques qui répondra à toute question que vous pourriez vous poser. Il suffit d’adresser votre question à recherche@afh.asso.fr ou d’appeler au 01 45 67 77 67,

⇒ La possibilité de mise en relation avec d’autres malades qui ont participé à des essais cliniques,

⇒ L’annonce des modifications légales et réglementaires, liées à l’évolution constante de la recherche clinique et de son cadre juridique qui doit s’adapter pour faciliter la participation de patients, tout en améliorant leur information et protection.

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Pour en savoir plus : sites d’information internet

http://www.notre-recherche-clinique.fr : site d’information complet et clair sur la recherche clinique, lancé en avril 2010 et destiné au grand public, avec l’appui de vidéos et de témoignages, et proposant une liste des questions les plus couramment posées par les candidats à la participation aux essais cliniques et leurs réponses (http://www.notre-recherche-clinique.fr/accueil/participer-a-un-essaiclinique/questions-reponses.html) ainsi qu’un lien vers des protocoles en cours.

http://www.recherche-biomedicale.sante.gouv.fr : site gouvernemental sur l’encadrement de la recherche biomédicale avec un chapitre particulier sur la “Protection des droits de la personne”.

http://ansm.sante.fr : site de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) proposant une page dédiée aux essais cliniques et le répertoire des essais cliniques en cours sur les volontaires sains et les patients (http://ansm.sante.fr/Services/Repertoire-public-des-essais-cliniquesde-medicaments).

http://www.afh.asso.fr : site de l’AFH Rubrique « Recherche ».

http://www.leem.org/les-essais-cliniques : site des Entreprises du Médicament (LEEM), expliquant pourquoi les essais cliniques sont indispensables.
Planche infographique proposée par le LEEM autour de 10 questions :
Dix questions… Sur les essais cliniques.

http://Test-clinique.fr : site qui recense les études cliniques en général.

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Mise en ligne le 29 janvier 2015 par Admin

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