L’EMA (European Medical Agency) valide la demande de MAA (Marketing Authorization application) pour le recombinant ALPROLIX
ALPROLIX, développé par Biogen/Sobi, est le seul recombinant à durée de vie prolongée traitant l’hémophilie B homologué aux USA, Canada, Australie et Japon l’année dernière.
L’EMA (European Medical Agency) vient de valider la demande de MAA (Marketing Authorization application) pour l’Europe. Désormais, après l’avis de l’EMA qui peut durer 210 jours, ce sera à la commission européenne, dans le cadre d’une procédure centralisée, de décider de l’autorisation de mise sur le marché. L’homologation de ce produit en Europe devrait donc être effective début 2016.
Novo Nordisk annonce des résultats intermédiaires positifs concernant l’efficacité et la sureté du produit Novoeight®
Lors du congrès ISTH à Toronto, Novo Nordisk a présenté des données positives concernant l’efficacité et la sureté de leur produit Novoeight®, mis sur le marché dans 11 pays depuis plusieurs mois.
« Ces résultats intermédiaires apportent une preuve supplémentaire de l’efficacité à long terme de Novoeight® » annonce le Dr. Margareth Ozelo.
Le programme Guardian™ est l’un des plus importants concernant l’hémophilie A, avec la participation de plus de 210 hémophiles A sévères.
Baxter présente des données de BAX 335, étude de thérapie génique concernant l’hémophilie B
BAX 335 est une étude de thérapie génique (hémophilie B) utilisant une variante hautement active du facteur IX, appelée FIX-Padua. La protéine FIX-Padua a été découverte en 2009 chez un jeune italien qui enregistrait une activité excessive de facteur et développait par conséquent des thromboses. Cette mutation produisait un facteur dont l’activité était de 8 à 12 fois plus puissante que la normale.
Dans cette étude, 7 patients ont été séparés en 3 groupes auxquels ont été administrés différents dosages. Aucun n’a développé d’anticorps à ce jour. Une activité de facteur IX a été enregistrée dans le groupe ayant reçu le plus faible dosage. Dans le groupe intermédiaire, 2 patients n’ont pas eu de saignement, et ce malgré l’absence d’administration régulière de facteur IX. L’un d’eux a même enregistré des taux de 20 à 25% depuis un an. C’est dans le groupe ayant reçu le plus fort dosage que l’expression du facteur IX est la plus marquée. Cependant, ce fort dosage a provoqué une réaction immunitaire chez un des patients pour lequel son taux de facteur IX a baissé.
Roche : résultats encourageants sur l’ACE910 dans le traitement de l’hémophilie A
Roche a annoncé lors du congrès ISTH à Toronto des résultats encourageants sur l’ACE910, un anticorps administrable par voie sous-cutanée, dans le traitement de l’hémophilie A sévère. Les résultats de phase I ont fait apparaître que l’administration hebdomadaire du médicament avait un « profil prophylactique efficace » contre la maladie et ce au bout des 12 premières semaines de traitement.
Sobi ne discute plus fusion
Sobi annonce la fin de discussions en vue d’une possible offre de reprise. L’entreprise avait reçu une offre préliminaire de rachat en avril dernier.
« Sobi continuera de se focaliser sur les préparatifs du lancement prochain d’Electa et d’Alprolix (traitements de l’hémophilie) »a fait savoir le groupe dans un communiqué.
ATX-F8-117 (Laboratoire Apitope) désigné Orphan drug aux USA
ATX-F8-117, développé par Apitope, a été conçu pour induire une tolérance immunitaire au facteur VIII chez les patients atteints d’hémophilie A. Le produit a été désigné Orphan Drug aux USA, un an après avoir reçu cette désignation en Europe.
