Veille scientifique août 2016

Veille scientifique - Actualités recherche

Shire abandonne les plans de développement de BAX 335 (thérapie génique)

La multinationale Shire, qui avait racheté Baxalta pour 32 millards de dollars l’année dernière, a annoncé avoir abandonné le projet de thérapie génique portant sur l’hémophilie B, Bax 355.

Baxalta avait porté ce projet prometteur jusqu’aux essais cliniques de phase I/II, qui utilisait un vecteur AAV8 pour produire du facteur IX Padua.

Selon Philip Vickers, Directeur R&D de Shire, l’expression était bonne mais quelque peu incohérente suivant les différents patients.

Shire a tout de même l’intention de tirer profit des résultats de ces expériences pour de nouveaux projets en phase préclinique.

Cette décision ouvre la voie à UniQure, Spark, Dimension Therapeutics et Sangamo Biosciences qui développent actuellement des programmes de thérapie génique.

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Bioverativ : Nouvelle entreprise regroupant les produits anti-hémophiliques de Biogen.

Biogen a décidé de regrouper ses produits anti-hémophiliques Eloctate et Alprolix, recombinants de facteur VIII et IX à durée de vie prolongée récemment homologués en Europe, dans une entreprise séparée dont le siège sera à Boston : Bioverativ.

Biogen avait racheté Elocate et Alprolix pour 120 M$ à la société Syntonix Pharmaceuticals Inc en 2007.

Les ventes des 2 produits se sont élevées l’année dernière à 554 M$, soit 5% de l’ensemble des revenus de Biogen.

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Réalisation d’une étude traitant l’évolution dans le corps du facteur VIII après un saignement.

Une étude intitulée “A Population Pharmacokinetic Model For Perioperative Dosing Of Factor VIII In Hemophilia A Patients” publiée dans le journal Haematologica porte sur le comportement du facteur VIII de substitution après un saignement.

Les chercheurs de « Erasmus University Medical Center » en Hollande ont réuni 119 hémophiles A ayant été traités pendant 2 semaines après un saignement, à raison de 50 IU par kg avant la procédure, puis à répétition ou en continu pendant les jours suivants.

Les résultats ont mis en évidence que la vitesse de consommation du facteur VIII dans le corps peut être affectée par certains éléments : l’âge, le groupe sanguin ou la sévérité du saignement.

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De nouvelles données positives concernant les essais cliniques de thérapie génique AMT-060.

Uniqure a publié de nouvelles données positives concernant les essais de thérapie génique AMT-060 traitant l’hémophilie B. Celles-ci montrent une évidente augmentation du taux de facteur IX des 10 patients ayant reçu une faible dose de produit AMT-060 par injection sous-cutanée.

Les données concernant le groupe de patients ayant reçu une forte dose d’AMT-060 sont attendues pour la fin de l’année.

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