Veille scientifique septembre 2016

Veille scientifique - Actualités recherche

1er produit à durée de vie prolongée disponible en France

Elocta® est le premier concentré de facteur VIII recombinant à demi-vie prolongée disponible en France.

Il est indiqué dans le traitement et la prophylaxie de l’hémophilie A dans toutes les tranches d’âge. Son principe actif, l’efmoroctocog alfa, est une protéine de fusion qui associe un facteur VIII recombinant à un fragment Fc d’une immunoglobuline humaine IgG1 recombinante. Cette technologie par protéine de fusion permet d’augmenter la demi-vie plasmatique du facteur VIII.

Le développement de concentrés de FVIII à demi-vie prolongée a pour objectifs de réduire la fréquence des perfusions et de maintenir plus longtemps des taux de FVIII plus élevés, et ainsi de mieux prévenir les saignements, en particulier articulaires, et d’améliorer la qualité de vie des patients.

Médicament orphelin, Elocta® est soumis à prescription initiale hospitalière de 6 mois et inscrit sur la liste de rétrocession.

Elocta® est désormais disponible en France, Espagne, Italie, Royaume-Uni, Allemagne, Suède, Danemark, Norvège, Suisse, Pays-Bas, Slovénie et Irlande.

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Idelvion approuvé au Japon

Idelvion (Albutrepenonacog Alfa), produit à durée de vie prolongée, a été approuvé au Japon pour le traitement de l’hémophilie B.

rIX-FP, développé par CSL Behring, est une technique de fusion à l’albumine recombinante, approuvée ces derniers mois en Europe, aux Etats- Unis et au Canada.

Il est indiqué pour toutes les tranches d’âges dans le cadre de prophylaxies ou de traitements à la demande.

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Alprolix® disponible au Royaume-Uni

Swedish Orphan Biovitrum a annoncé que Alprolix® (eftrenonacog alfa), produit à durée de vie prolongée (protéine de fusion) traitant l’hémophilie B, est désormais disponible au Royaume-Uni.

Alprolix® est également disponible en Allemagne et aux Pays-Bas.

Depuis sa première homologation aux Etats-Unis en mars 2014, plus de 1000 patients ont été traités par Alprolix® dans les pays pour lesquels le produit est approuvé (USA, Canada, Australie, Nouvelle-Zélande, Japon)

SBI obtient la désignation de médicament orphelin

SB-FIX, traitement développé par le groupe Sangamo Biosciences, vient de recevoir la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA). Il s’agit d’un traitement pour les patients hémophiles B, faisant appel à une technique d’édition du génome dénommée nucléase à doigt de zinc (FN). Cette décision de la FDA procure des avantages financiers au groupe industriel pour développer son médicament, et lui garantit sept ans d’exclusivité lors de l’approbation règlementaire du produit. Sangamo biosciences prévoit de lancer fin 2016 une étude clinique chez des patients adultes atteints d’hémophilie B. A terme, si le traitement fait ses preuves, il pourrait être administré à des enfants. Il s’agit d’un des premiers traitements faisant appel à l’édition du génome autorisé chez l’homme. SB-FIX introduit un gène dans les cellules hépatiques des patients, ce qui leur permet de produire en permanence le facteur de coagulation IX, et ainsi de pallier la carence des patients hémophiles.

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