Veille scientifique janvier-février 2017

Veille scientifique - Actualités recherche

Avis favorable du CHMP pour l’AMM du produit Vihuma®

L’ANSM a fait le point sur la dernière réunion du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) qui s’est déroulée du 12 au 15 décembre 2016 à Londres. Le CHMP a rendu un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché du produit Vihuma® (simoctocog alfa) dans le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII)

Thérapie génique : Dimension Therapeutics annonce les résultats des essais cliniques de phases I/II de DTX101

DTX101, désigné Orphan Drug, est un traitement de thérapie génique ciblant l’hémophilie B et a pour objectif de délivrer une expression stable de facteur IX.

Les premiers éléments ont montré une expression significative de facteur IX sur les adultes traités lors des essais cliniques sur des durées de 6 à 52 semaines.

Cependant, des effets négatifs, à savoir des taux élevés de ALT (alanine aminotransferase), ont été détectés sur plusieurs patients. Les taux sont revenus aux normes après un traitement spécifique.

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Thérapie génique : Uniqure obtient la désignation « Fast Track » pour son produit AMT-060

AMT-060 est un produit de thérapie génique traitant l’hémophilie B.

En s’appuyant sur les données cliniques de phase I/II, la FDA a accordé la désignation « Fast Track » au produit AMT-060 développé par Uniqure. Les 10 patients traités ont affiché des taux de facteurs IX satisfaisants et constants sur 31 semaines, et un seul patient a été concerné par des saignements spontanés.

La désignation Fast Track de la FDA est accordée aux produits en développement destinés au traitement d’une maladie grave qui démontrent le potentiel de réponse à des besoins médicaux non satisfaits. Le programme Fast Track facilite le développement et accélère l’examen de nouveaux médicaments admissibles. Sous la désignation Fast Track, les médicaments sont éligibles pour une approbation accélérée de la FDA et sont susceptibles d’être jugés appropriés pour être traités en priorité durant le processus d’examen.

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Adynovate®, produit à durée de vie prolongée, approuvé pour les enfants aux Etats-Unis

Adynovate®, produit à durée de vie prolongée traitant l’hémophilie A et homologué aux Etats-Unis depuis novembre 2015, est désormais approuvé par la FDA pour les enfants. Il est également approuvé pour les adultes et les enfants dans le cadre de chirurgie.

Ce produit est issu d’une technique de pegylation pour prolonger la demi-vie du facteur VIII, à partir du produit ADVATE®. Les études ont montré une augmentation de la demi-vie de 1,4 à 1,5 par rapport à ADVATE®.

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Afstyla®, produit à durée de vie prolongée, approuvé par la Commission Européenne

CSL Behring a annoncé que le produit à durée de prolongée Afstyla® traitant l’hémophilie A a été approuvé par la Commission Européenne.

Afstyla® est indiqué dans le traitement prophylactique ou à la demande pour les patients de tout âge.

Le produit serait disponible d’ici quelques mois, une fois les accès aux marchés obtenus.

Afstyla® est désormais homologué dans l’Union Européenne, aux Etats-Unis et au Canada, et est en voie d’homologation en Suisse et en Australie.

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