Hémophilie A : Roche mise sur une homologation de ACE910 aux USA
Le responsable des affaires pharmaceutiques de Roche a indiqué miser sur une homologation de l’emicizumab (ACE910) contre l’hémophilie aux Etats-Unis entre la fin de cette année et le début de la suivante.
En septembre 2015, l’agence américaine du médicament (FDA) avait octroyé le statut de percée thérapeutique pour emicizumab dans le traitement de l’hémophilie.
Cet anticorps est administrable par voie sous-cutanée et concerne les hémophiles A avec ou sans inhibiteurs.
Hémophilie A : Roche présente des données positives avec Emicizumab pour traiter des enfants hémophiles
Roche a présenté des données intermédiaires positives de l’étude HAVEN-2 avec Emicizumab dans le traitement d’enfants hémophiles de moins de douze ans. Les résultats sont basés sur des études réalisées avec des enfants et des adultes, a précisé Roche. Sur une période médiane de traitement de douze semaines avec le médicament, on a constaté une «nette réduction» du nombre de saignements.
HAVEN-2 est une étude de phase III encore en cours avec des patients atteints d’hémophilie A et qui ont simultanément développé des anticorps contre le facteur hémorragique VIII et sont traités avec Emicizumab (ACE910). Les données présentées sont compatibles avec celles de l’étude HAVEN-1, lors de laquelle le médicament a atteint le critère primaire d’évaluation, a précisé Roche.
Avis favorable du CHMP pour l’AMM du produit Refixia®
L’ANSM a fait le point sur la réunion du 20 au 23 mars 2017 du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le CHMP a rendu un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché du produit Refixia (nonacog beta pegol) dans le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients à partir de 12 ans ayant une hémophilie B (déficit congénital en facteur IX). Refixia a une désignation de médicament orphelin.
Thérapie génique : nouvelles données pour l’essai de phase I/II de SPK-9001 (Spark Therapeutics)
Spark Therapeutics a publié de nouvelles données de l’essai clinique de phase I/II, SPK-9001.
En décembre dernier, 2 patients traités avaient enregistré des baisses significatives de leur taux de facteur IX, de 71% à 68% pour l’un et 32% à 12% pour l’autre, synonyme de réponse immunitaire.
Un traitement aux stéroïdes a permis de stopper le déclin et stabiliser le taux de facteur IX à 70% et 15%.
« Ces données montrent que ce traitement aux stéroïdes a été bien toléré et peut neutraliser une éventuelle réponse immunitaire contre SPK-9001. » a précisé Katherine High, M.D., Spark CSO.
AFSTYLA®, produit à durée de vie rallongée, approuvé en Australie
CSL Behring a annoncé que son produit à durée de vie rallongée AFSTYLA® a été approuvé par la Therapeutic Goods Administration (TGA) pour le marché australien.
AFSTYLA®, traitant l’hémophilie A, est également approuvé dans l’Union Européenne, aux Etats-Unis et au Canada.
Phase I/II en préparation pour le produit CB 2679d de Catalyst Bioscience
Catalyst Bioscience et son partenaire sud-coréen ISUS Abxis prévoit le lancement de la phase I/II pour le produit CB 2679d, traitement de nouvelle génération contre l’hémophilie B, administrable par voie souscutanée.
Catalyst Bioscience avait présenté des données positives concernant ce produit en novembre 2016, en terme d’efficacité comme en facilité d’administration.
Après l’étude de phase I/II, ISU Abxis détiendra l’exclusivité des droits commerciaux en Corée du Sud, avec une éventuelle quote-part des ventes à l’étranger, dont le développement et les droits commerciaux seront détenus par Catalyst Bioscience.
