ALNYLAM suspend les études sur fitusiran
Le partenaire de Sanofi, le groupe pharmaceutique américain Alnylam Pharmaceuticals, a fait le point sur le programme de développement clinique du fitusiran, un agent thérapeutique ARNi expérimental en développement dans le traitement de l’hémophilie A et B, avec ou sans inhibiteurs. Sanofi a noué une alliance avec Alnylam Pharmaceuticals pour le co-développement et la co-commercialisation du fitusiran. C’est à Alnylam qu’incombe au premier chef la responsabilité de la conduite du programme de développement.
Conformément aux informations rendues publiques par Alnylam, un événement thrombotique fatal est survenu chez un patient atteint d’hémophilie A sans inhibiteurs inclus dans l’étude portant sur le fitusiran.
En conséquence, Alnylam, le promoteur de cette étude, a suspendu l’administration du fitusiran dans toutes les études qui lui sont actuellement consacrées en attendant l’examen approfondi de ce signal de pharmacovigilance et l’élaboration d’une stratégie d’atténuation des risques.
En tenant compte du profil bénéfice-risque global du fitusiran, Alnylam a l’intention de reprendre l’administration du médicament dès que cela sera possible, sous réserve de l’accord des autorités réglementaires concernées et après que des modifications appropriées auront été apportées au protocole des études afin de renforcer le suivi de la sécurité des patients déjà en place.
Thérapie génique : Phase III prévue en 2018 pour AMT-061 de UniQure
UniQure a annoncé que l’étude pivot concernant son programme de thérapie génique AMT-061 traitant l’hémophilie B débutera courant 2018.
UniQure avait déjà effectué des essais concluants pour le produit AMT-060. Mais le laboratoire souhaite s’appuyer sur ces données pour développer en phase III une variante, AMT -061 (FIX Padua modifié) dont l’activité du facteur IX est 6,5 fois supérieure à AMT-060.
Les premiers patients devraient être recrutés au troisième trimestre 2018.
L’étude sera détaillée courant décembre 2017 lors de la conférence de l’« American Society of Hematology ».
Données positives concernant Elocta
Sobi a annoncé des résultats positifs d’une étude concernant les articulations des hémophiles A traités par Elocta lors des essais cliniques, A-LONG et ASPIRE. Les résultats ont été publiés le 30 octobre dans « Haemophilia ».
« Ces résultats démontrent le potentiel bénéfice à long terme pour les articulations des hémophiles avec l’emploi de Elocta sous forme de prophylaxie», selon Maha Radhakrishnan, MD, Senior Vice President of Medical (Bioverativ).
Des résultats similaires ont été observés pour Alprolix, traitant l’hémophilie B.
A noter que Alprolix n’est toujours pas disponible en France pour les hémophiles B, alors qu’il est délivré dans tous les pays européens.
Collaboration entre Bioverativ et Bicycle Therapeutics
Bioverativ et Bicycle Therapeutics ont annoncé une collaboration portant sur le développement d’une nouvelle génération de produits destinés, entre autres, à traiter les troubles rares de la coagulation.
La collaboration pourrait atteindre 344 millions d’euros.
Bicycle Therapeutics sélectionnerait les candidats pour les programmes alors que Bioverativ serait en charge des développements pré-cliniques et cliniques ainsi que de la commercialisation.
Thérapie génique : Désignation « Orphan drug » pour le produit SHP654
La FDA (The U.S. Food and Drug Administration) a accordé la désignation « Orphan drug » au produit de thérapie génique SHP654 développé par Shire.
SHP654, utilisant une technologie acquise par Chatham Therapeutics, est destiné à traiter l’hémophilie A.
Ce produit, initialement développé par Baxter/Baxalta et identifié comme Bax 888, a été rebaptisé SHP654 lorsque Shire acquit Baxalta en juin 2016.
