Hémophilie A avec inhibiteurs: Emicizumab, solution injectable par le laboratoire Roche.
L’ANSM, après avis de la Commission d’évaluation initiale du rapport bénéfice/risque, a octroyé une autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc) pour l’émicizumab 30 mg/ml solution injectable et 150 mg/ml solution injectable en prophylaxie chez les patients âgés de plus d’un an atteints d’une hémophilie A présentant un inhibiteur anti-facteur VIII et requérant soit un protocole d’ITI (induction de tolérance immune), soit une prophylaxie par agents by-passants. Une évaluation du rapport bénéfice/risque par le biais d’un avis médical collégial est obligatoire pour démontrer au cas par cas que le traitement par émicizumab est plus adapté que le recours à un protocole d’ITI ou à une prophylaxie par agents by-passants.
Ce médicament a par ailleurs obtenu une AMM centralisée sous le nom de Hemlibra, octroyée par la Commission européenne en date du 23 février 2018 ; sa commercialisation au titre de cette AMM interviendra dans les prochains mois en France.
Source : Retour sur la séance de la Commission d’évaluation initiale du rapport
bénéfice/risque des produits de santé – 18 janvier 2018 (ANSM)
