Hémophilie B : une reprogrammation des cellules pour produire du facteur IX
Une nouvelle étude menée sur des souris par des chercheurs affiliés au Salk Institute for Biological Studies, en Californie, ouvre la voie à un traitement pour les personnes souffrant d’hémophilie B. Une seule injection permettrait en effet de produire à vie le facteur de coagulation manquant.
Celle-ci contient des cellules hépatiques exemptes de maladie et capables de produire le facteur de coagulation manquant. Publiés le 1er mai dans la revue Cell Reports, ces travaux pourraient changer la vie des personnes hémophiles, mais aussi ouvrir la voie à des traitements similaires pour des maladies génétiques connexes.
Les scientifiques ont travaillé sur la transplantation de cellules hépatiques en bonnes santé, capables de produire du FIX, chez les patients atteints d’hémophilie B. Ils ont recueilli des échantillons de sang de deux patients humains atteints d’hémophilie B sévère, incapables de produire du facteur de coagulation IX. Ils ont ensuite, en laboratoire, reprogrammé les cellules en cellules souches pluripotentes induites (CSPi), qui ont la capacité de se transformer en de nombreux autres types de cellules, y compris celles
du foie.
En utilisant CRISPR / Cas9, un outil capable de modifier les gènes, ils ont ensuite réparé les mutations dans le gène FIX de chaque patient. Enfin, ils ont incité ces cellules réparées à se développer en cellules précurseurs du foie appelées cellules hépatocytaires (HLC) et les ont transplantées chez des souris atteintes d’hémophilie B.
Les chercheurs ont alors constaté que non seulement ces nouvelles cellules hépatocytaires produisaient du FIX, mais qu’elles produisaient suffisamment de protéines pour permettre aux souris de former des caillots sanguins normaux, et aux cellules de continuer à survivre – et à produire du FIX – pendant au moins un an après la transplantation.
https://www.pourquoidocteur.fr/Articles/Question-d-actu/25468-Hemophilie-B-seule-injection-traitermaladie-vie
HEMLIBRA® obtient le statut d’évaluation prioritaire de la FDA pour l’hémophilie A sans inhibiteurs
Chugai Pharmaceutical a annoncé aujourd’hui que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) avait accepté la demande supplémentaire de licence de produit biologique (sBLA) et accordé l’évaluation prioritaire du HEMLIBRA pour les adultes et les enfants atteints d’hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII. La FDA devrait prendre une décision sur l’approbation d’ici le 4 octobre 2018.
« Nous sommes très fiers qu’HEMLIBRA ait obtenu une deuxième évaluation prioritaire pour l’hémophilie A sans inhibiteurs après la désignation précédente pour l’hémophilie A avec inhibiteurs, ce qui confirme l’innovation de ce médicament », a déclaré le Dr Yasushi Ito, vice-président exécutif et codirecteur de l’unité de gestion de projet et du cycle de vie de Chugai.
Le dépôt sBLA et l’évaluation prioritaire sont basés sur les résultats de l’étude HAVEN 3 (NCT02847637), réalisée chez des adultes et des adolescents atteints d’hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII dans le cadre d’une collaboration entre Chugai, Roche et Genentech. Dans l’UE, Roche a déjà déposé les résultats auprès de l’Agence européenne des médicaments pour une indication supplémentaire de l’hémophilie A sans inhibiteurs.
La désignation d’évaluation prioritaire est accordée aux médicaments qui, selon la FDA, présentent le potentiel d’améliorer de manière significative la sécurité ou l’efficacité du traitement, de la prévention ou du diagnostic d’une maladie grave.
https://www.itespresso.fr/press-release/hemlibra-de-chugai-obtient-le-statut-dvaluation-prioritaire-dela-u-s-fda-pour-lhmophilie-a-sans-inhibiteurs?inf_by=5b44d2e5671db86f348b564d
Approbation en Europe de nouvelles concentrations pour le produit Nuwiq® traitant l’hémophilie A
Octapharma a annoncé aujourd’hui que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a approuvé une extension d’autorisation de mise sur le marché pour Nuwiq®, son produit de facteur VIII recombinant (rFVIII) dérivée de lignée cellulaire humaine. De nouvelles concentrations de flacon monodose de 2 500, 3 000 et 4 000 unités internationales (UI) seront disponibles en Europe, en plus des concentrations actuelles de 250, 500, 1 000 et 2 000 UI.
Les nouvelles concentrations de Nuwiq® sont disponibles aux États-Unis depuis septembre de l’année dernière, après l’obtention de l’approbation de la FDA. Nuwiq® est indiqué chez les adultes et les enfants de tout âge pour un traitement à la demande et la prophylaxie, y compris durant une intervention chirurgicale, afin d’empêcher et de contrôler les épisodes de saignement chez les patients atteints d’hémophilie A.
Cet éventail élargi de concentrations a le potentiel de diversifier les options thérapeutiques pour les patients atteints d’hémophilie A grâce à une souplesse de dosage accrue. Il serait donc possible de réduire le nombre de flacons nécessaires pour les patients qui jusque-là en avaient besoin de plusieurs par perfusion. Nuwiq® est le seul rFVIII disponible avec un éventail élargi de tailles de flacons, reconstitués dans un volume de 2,5 mL.
https://www.businesswire.com/news/home/20180618005536/fr/
Roche annonce des résultats positifs pour Hemlibra
Roche a présenté de nouvelles données pour son médicament Hemlibra pour le traitement de l’hémophilie. Deux études de phase III ont donné des résultats positifs, a indiqué le groupe bâlois.
D’une part, les saignements ont été réduits de 96% pour des patients n’ayant pas encore été traités et souffrant d’hémophilie A avec inhibiteurs.
D’autre part, il s’est avéré qu’un groupe de patients qui étaient déjà traités avec des thérapies traditionnelles ont montré une réduction de 68% des saignements avec Hemlibra. Finalement, il s’avère que le médicament seul permet de contrôler significativement les saignements.
Le produit est déjà homologué, tant aux USA qu’ailleurs, pour les patients atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs.
https://www.zonebourse.com/ROCHE-HOLDING-68997/actualite/Roche-annonce-des-resultats-positifsd-etude-avec-Hemlibra-26627374/
La FDA assouplira ses critères d’évaluation pour les thérapies géniques
La FDA (Food and Drug Administration) va prochainement alerter les entreprises sur le fait que certaines thérapies géniques en cours de développement pourront bénéficier d’une évaluation moins stricte de la part de l’agence, selon le commissionnaire Scott Gottlieb.
Plus précisément, les thérapies géniques concernant l’hémophilie pourraient être évaluées en fonction de la simple augmentation des protéines dans le sang et non de l’incidence sur la réduction des saignements.
Scott Gottlieb a déclaré que l’hémophilie est la première maladie que la FDA ciblera avec sa nouvelle politique. Un porte-parole de la FDA a annoncé plus tard que l’hémophilie avait été choisie parce qu’il s’agit d’un domaine dynamique avec de nombreuses activités en développement.
https://geneticliteracyproject.org/2018/05/25/hemophilia-gene-therapies-put-on-fast-track-to-fdaapproval/
