Veille scientifique juillet-août 2018

Veille scientifique - Actualités recherche

Roche: succès en phase III pour l’Hemlibra contre l’hémophilie A

Roche a annoncé un succès en étude de phase III avec son nouveau médicament contre l’hémophilie A. L’Hemlibra a démontré une supériorité en prophylaxie sur les standards actuels de traitement chez les patients ne présentant pas d’inhibiteurs de facteur de coagulation VIII.

Les résultats de l’étude Haven 3, parus dans la revue New England Journal of Medicine, ont démontré chez des patients hémophiles de douze ans et plus une réduction de plus de 90% des saignements moyennant des injections sous-cutanée d’Hemlibra (emicizumab) à un rythme hebdomadaire ou bimensuel, par rapport à des patients ne bénéficiant d’aucune prophylaxie. Des avantages significatifs ont aussi été observés par rapport à d’autres prophylaxies du facteur VIII.

Roche assure n’avoir constaté aucun cas de thrombose ni de microangiopathie thrombotique. L’anticorps bispécifique de Roche, destiné à réunir les facteur IXa et X nécessaires à l’activation du processus de coagulation est déjà en cours d’examen prioritaire auprès de l’Agence sanitaire américaine pour les patients sans inhibiteurs.

Le traitement avait obtenu en novembre 2017 l’homologation de la FDA, dans la sous-indication avec inhibiteurs de facteur de coagulation VIII uniquement. Les analystes évaluent le coût du traitement à près d’un demi-million de dollars par année et par patient.

L’autorisation de commercialisation s’accompagnait de plus d’une obligation de mise en garde à l’intention des praticiens et des patients contre des risques de thromboses chez les patients traités simultanément contre le développement d’inhibiteurs.

Les régulateurs européen et japonais ont depuis ouvert leurs marchés, respectivement en février et en mars de cette année. Ces homologations ne concernent pour l’heure également que la forme de la maladie avec inhibiteurs.
https://www.zonebourse.com/ROCHE-HOLDING-68997/actualite/Roche-succes-en-phaseIII-pour-lHemlibra-contre-l-hemophilie-A-27184173/


Notre système d’évaluation des médicaments innovants ralentit l’accès au progrès médical

Faut-il considérer le délai d’accès des patients aux dernières avancées médicales comme un critère de performance des systèmes de santé des pays de l’Union européenne ?

Une étude récente de l’Efpia, la fédération européenne des industriels du médicament, semble le suggérer. En France, le délai entre l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et l’arrivée d’un nouveau médicament s’élève en moyenne à 500 jours contre 100 jours en Allemagne, au delà des 180 jours exigés par la réglementation européenne.

La France a su construire un système de recherche clinique et d’accès précoce aux avancées thérapeutiques, avec les autorisations temporaires d’utilisation, qui permet aux patients de bénéficier de traitements en cours de développement. Mais notre pays semble perdre sa longueur d’avance sur ses voisins européens : l’innovation de rupture peine à être reconnue à sa juste valeur dans le système de santé.

Alors que la France est à la pointe des biotechs médicales, grâce à l’excellence mondiale de l’Inserm, de l’AP-HP, d’Imagine, de l’Institut Gustave-Roussy et d’entreprises du médicament investissant dans l’immunothérapie et la thérapie génique, tout se passe comme si l’accès des patients à ces gains de chances de survie ralentissait à nos frontières. Le système d’évaluation et de fixation du prix des médicaments a été conçu pour réguler une innovation courante, non pour des innovations de rupture. Or la complexité de la recherche clinique issue des biotechs, l’immunothérapie plébiscitée en
cancérologie et l’essor des thérapies géniques dans les maladies rares bouleversent ce modèle. Sans évolution majeure, nous ferons face à un retard significatif dans l’accès des équipes médicales et des patients à un arsenal thérapeutique renforcé par des innovations de rupture dans des pathologies comme le VIH, les cancers, les hépatites ou encore l’hémophilie.

Pour être pris en charge à sa juste valeur d’innovation, un médicament doit recevoir un niveau d’ASMR (amélioration du service médical rendu) majeure par la Haute autorité de santé, qui requiert que les études soient menées jusqu’en phase 3. En dépit de progrès prometteurs dès la phase 2, les autorités de santé préféreront attribuer une ASMR mineure pour données cliniques insuffisantes. Une situation anormalement complexe où les avancées médicales se retrouvent pénalisées sur la prise en charge pour l’industriel de santé qui les apporte.

https://www.lesechos.fr/idees-debats/cercle/cercle-184620-medicaments-innovants-accelerer-laccespour-accroitre-les-chances-de-gains-de-survie-des-patients-2189255.php


Hemlibra approuvé au Canada pour le traitement de l’hémophilie A avec inhibiteurs

Hoffmann-La Roche Limitée (Roche Canada) a annoncé que Santé Canada a approuvé HEMLIBRA® (émicizumab injectable) pour la prophylaxie de routine visant à prévenir les hémorragies ou à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A présentant des inhibiteurs du facteur VIII.

Lors de deux études cliniques (HAVEN 1 et HAVEN 2) parmi les plus vastes menées auprès de personnes atteintes d’hémophilie A associée à la présence d’inhibiteurs, il a été montré que HEMLIBRA diminuait considérablement le nombre d’épisodes hémorragiques chez les adultes et les enfants comparativement au traitement épisodique (sur demande) précédent par des agents court-circuitant l’activité des inhibiteurs du facteur VIII.

« L’apparition d’inhibiteurs représente un défi de taille, les traitements étant plus exigeants et souvent moins efficaces. Hemlibra offre à ces patients la chance de réduire efficacement la fréquence des hémorragies à l’aide d’une injection hebdomadaire effectuée à domicile. Ce traitement pourrait significativement améliorer la qualité de vie des patients présentant des inhibiteurs, en particulier celle des enfants et de leur famille. » a précisé le Dr Jayson Stoffman, professeur agrégé, Service de pédiatrie et de santé pédiatrique à l’Université du Manitoba

https://pharmabio.qc.ca/sante-canada-approuve-hemlibra-pour-le-traitement-des-patients-atteints-dhemophilie-a-associee-a-la-presence-dinhibiteurs/


Approbation d’un nouveau produit à durée de vie prolongée aux USA

La FDA a approuvé le nouveau produit à durée de vie prolongée de Bayer, JIVI (PEGylated-aucl, BAY94-9027) pour le traitement en prophylaxie des hémophiles A à partir de 12 ans.

JIVI est un produit à durée de vie prolongée, dont la demi-vie est estimée à 17,9 heures.
Le dosage recommandé est de 30-40 IU/kg deux fois par semaine, pouvant être ajusté individuellement à 45-60 IU/kg tous les 5 jours. Le produit est également approuvé pour un traitement à la demande.

L’approbation s’appuie sur l’essai clinique de 36 semaines de phase II/III intitulé PROTECT VIII, qui inclut 126 patients hémophiles A sévères de plus de 12 ans. Le traitement a été bien toléré par la majorité des patients.

JIVI devient le troisième produit de Bayer traitant l’hémophilie A approuvé aux USA.

https://www.pharmacytimes.com/news/fda-approves-treatment-for-hemophilia-a