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Pourquoi s’intéresser à la recherche ?

Les médecins et les chercheurs ont très tôt compris que les saignements chez les patients atteints d’hémophilie étaient liés au manque d’une protéine (facteur de coagulation) dans leur sang. Ils ont développé des stratégies de substitution permettant d’apporter le facteur manquant (facteur antihémophilique ou produit de substitution) par injection intraveineuse.
L’évolution des traitements au cours des dernières décennies a permis d’augmenter l’espérance et la qualité de vie des patients. Ils présentent, toutefois, des limites.

Les limites du traitement

Elimination rapide des produits de substitution par l’organisme

La première limite est qu’après injection ces produits de substitution sont très rapidement éliminés de l’organisme. Leur demi-vie, c’est-à-dire le temps nécessaire à l’élimination de 50 % de la molécule varie selon le type de déficit de coagulation : il est d’environ de 14 à 20 h pour le facteur IX, et de 8 à 12 h pour le facteur VIII ou pour le facteur Willebrand.
Afin d’obtenir un taux de coagulation assurant l’arrêt des saignements, les personnes hémophiles sévères doivent fréquemment (entre 2 et 3 fois par semaine) procéder à des injections de facteurs de coagulation par voie intraveineuse.

Complication principale

L’apparition d’inhibiteurs (anticorps) annule l’effet bénéfique des produits injectés chez 15 à 30 % des hémophiles A et 1 à 5 % des hémophiles B.

Un coût élevé

Ces traitements ont un coût qui limite leur utilisation aux pays « riches » et, actuellement, 75 % des hémophiles dans le monde ne sont pas traités.

Pas de guérison

La principale limite de ces traitements est qu’ils ne guérissent pas de la maladie, même s’ils permettent de pallier un temps la présence de l’anomalie.

Des recherches sont nécessaires au développement de nouveaux médicaments pour compenser les limites des traitements actuels et un jour guérir les troubles rares de l’hémostase.

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