Une enquête sur la thérapie génique

Testez vos connaissances sur la thérapie génique et évaluez les critères importants pour votre prise de décision.

La thérapie génique, attendue par tous depuis des décennies, devient une réalité et sera accessible très prochainement !
Deux molécules seront accessibles en France début 2023, le Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) du laboratoire BIOMARIN pour le traitement de l’hémophilie A et l’EtranaDez (etranacogene dezaparvovec) du laboratoire CSL Behring pour le traitement de l’hémophilie B.

Pourquoi une enquête sur la thérapie génique ?

L’arrivée de cette thérapie génique va profondément modifier le traitement mais aussi la qualité de vie des patients et même leur identité par rapport à la maladie.
Néanmoins, si dans la conscience collective, c’est le traitement « idéal » et un peu « magique », la réalité est plus « complexe ».
De nombreuses limites existent et la décision de se faire traiter par cette nouvelle thérapie passe pour chaque patient par une bonne connaissance de ce que représente ce traitement, de ses limites, des risques encourus et de la prise en compte des contraintes qui y sont liées.

A l’AFH, nous avons donc construit une enquête en relation étroite avec le CRH (Centre de Référence Hémophile et autres déficits constitutionnels en protéines de la coagulation) au sein de la filière MHEMO.

Cette enquête s’adresse aux patients, hommes ou femmes, de plus de 16 ans vivant avec une hémophilie A ou B sévère ou modérée.

Elle a pour but de vous permettre  :

  • D’évaluer votre niveau de connaissances sur la thérapie génique : taux d’expression du facteur de coagulation, évaluations des risques, éligibilité…
  • D’évaluer votre adhésion ainsi que celle de la communauté des malades à ce traitement par thérapie génique lorsque qu’il sera accessible : intérêt pour ce traitement, à quelle échéance faire ce choix thérapeutique…
  • D’estimer les paramètres qui vont jouer sur votre prise de décision d’être traités par thérapie génique : discussion avec les professionnels de santé, suivi post-injection, sécurité…

Des réponses aux questions posées et des ressources proposées par l’AFH seront téléchargeables à la fin du questionnaire pour vous permettre d’approfondir vos connaissances.

Vos réponses aideront l’AFH et les professionnels de santé dans les centres de ressources et de compétences à construire des outils d’accompagnement et d’information adaptés aux besoins de connaissance de la thérapie génique et d’aider à la prise de décision.

Pour participer à l’enquête cliquez ici
Cela vous prendra 20 minutes selon notre estimation.