Veille scientifique janvier-février 2019

Veille scientifique - Actualités recherche

Hemlibra® – Premier produit administrable en sous-cutanée pour l’hémophilie A

Roche Pharma annonce la publication au Journal officiel du 6 février 2019 de l’agrément aux collectivités ainsi que l’inscription sur la liste en sus et sur celle de rétrocession du traitement de Hemlibra® (emicizumab) pour son indication dans le traitement des patients atteints d’Hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.

Hemlibra est le 1er anticorps monoclonal bispécifique & 1ère forme sous-cutanée hebdomadaire en hémophilie. Hemlibra est indiqué en prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII.

Fruit de la recherche et du développement de Roche et Chugai, Hemlibra® constitue une nouvelle approche du traitement de l’hémophilie A grâce à un mécanisme d’action original n’induisant pas le développement d’inhibiteur anti-FVIII. C’est un anticorps monoclonal humanisé bispécifique. Il imite la fonction coagulatrice du FVIII en se liant au facteur IXa et au facteur X pour restaurer une hémostase efficace. Hemlibra® n’a pas de relation structurelle ni d’homologie de séquence avec le facteur VIII, ce qui lui permet de ne pas être neutralisé par les inhibiteurs dirigés contre le facteur VIII.

https://www.caducee.net/actualite-medicale/14270/hemlibra-1er-anticorps-monoclonal-bispecifique-1ere-forme-sous-cutanee-hebdomadaire-en-hemophilie.html


Hemlibra : avis européen favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP)

Roche a obtenu du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) une recommandation d’homologation pour l’administration préventive de son médicament Hemlibra (emicizumab) aux patients, enfants et adultes, souffrant d’hémophilie A et ne présentant pas d’inhibiteurs du facteur de coagulation VIII.

Hemlibra devrait aussi pouvoir être administré en plusieurs dosages à toutes les personnes atteintes de cette anomalie de la coagulation, qu’elles présentent ou non des inhibiteurs de facteur VIII.

Ce médicament relativement récent dans le portefeuille de Roche avait déjà obtenu le feu vert contre l’hémophilie A avec inhibiteurs de facteur VIII il y a tout juste un an en Europe.. Le traitement a aussi passé la rampe dans les deux sous-indications outre-Atlantique.

https://www.zonebourse.com/ROCHE-HOLDING-68997/actualite/Roche-avis-europeen-favorable-dans-l-hemophilie-A-27949353/


Résultats d’essais de phase I/IIa positifs pour le produit BIVV001 de Sanofi

Lors du 60e congrès annuel de l’Amercian Society of Hematology qui s’est déroulé fin 2018 en Californie, Sanofi a présenté des résultats d’essais cliniques de phase I/IIa encourageants concernant leur produit BIVV001 traitant l’hémophilie A.

Selon l’étude, une dose unique de BIV001 augmenterait significativement pendant une semaine le taux de facteur VIII des patients hémophiles A sévères. Le traitement a permis d’atteindre une demi-vie de 44 heures, sans effets secondaires ni apparition d’inhibiteurs.

BIVV001, également connu sous la dénomination rFVIIIFc-VWF-XTEN, est une nouvelle variante de Facteur VIII qui combine des fragments de 3 autres protéines (Fc, VWF and XTEN).

En août 2017, la Food and Drug Administration avait octroyé le statut de percée thérapeutique à BIVV001, produit développé par Bioverativ, filiale de Sanofi.

https://hemophilianewstoday.com/2019/01/09/bivv001-extends-half-life-factor-viii-severe-hemophilia-a/


Roche rachète un spécialiste de la thérapie génique, Spark Therapeutics

Le groupe pharmaceutique suisse a annoncé dans un communiqué vouloir acquérir le laboratoire américain Spark Therapeutics, spécialisé dans la thérapie génique.

« L’expertise reconnue de Spark Therapteutics dans la thérapie génique peut offrir de nouvelles opportunités cruciales pour le traitement de maladies graves », a commenté Severin Schwan, PDG de Roche, cité dans le communiqué. L’objectif pour Roche est ainsi de renforcer son portefeuille de traitements contre l’hémophilie et de poursuivre son développement dans la thérapie génique face à des concurrents comme Novartis.

Fondé en 2013, Spark Therapeutics est l’allié idéal dans le domaine de la thérapie génique, ce nouveau segment de la médecine en pleine expansion pour les maladies génétiques telles que la cécité, l’hémophilie ou les maladies neurodégénératives. Le principal traitement de Spark Therapeutics est le SPK-8011, une thérapie pour l’hémophilie, sur lequel les essais cliniques de phase III, qui correspondent
au stade le plus avancé des essais, doivent débuter cette année.

https://www.lesechos.fr/industrie-services/pharmacie-sante/0600771332945-roche-soffre-un-specialiste-de-la-therapie-genique-pour-43-milliards-de-dollars-2247548.php


Résultats de l’essai PROPEL de phase IIIb/IV concernant ADYNOVATE

Takeda annonce lors du congrès annuel 2019 de l’EAHAD les résultats de l’essai PROPEL de phase IIIb/IV concernant ADYNOVATE.

L’étude PROPEL a comparé l’innocuité et l’efficacité d’ADYNOVATE® [facteur antihémophilique (recombinant), pégylé] suite à une prophylaxie guidée par la pharmacocinétique, ciblant deux concentrations minimales différentes du facteur VIII.
La conception novatrice de l’étude repose sur des données préliminaires indiquant qu’une exposition au FVIII, associée à des concentrations minimales plus élevées, est susceptible d’améliorer la protection contre les saignements et d’aider davantage de patients à atteindre zéro saignement.

L’importante présence de Takeda à l’occasion de sa première participation au congrès de l’EAHAD souligne son engagement envers la communauté des hémophiles à la suite de l’acquisition récente de Shire.

ADYNOVATE [facteur antihémophilique (recombinant), pégylé] a tout d’abord été homologué aux États-Unis, puis au Japon, au Canada et en Colombie, et est approuvé sous la dénomination ADYNOVI® dans l’Union Européenne. En Europe, ADYNOVI est approuvé pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d’hémophilie A, âgés de 12 ans ou plus.

https://www.zonebourse.com/TAKEDA-PHARMACEUTICAL-CO-6491073/actualite/Takeda-Pharmaceutical-annonce-lors-du-congres-annuel-2019-de-l-EAHAD-les-resultats-de-l-essai-PROP-27975368/