Mi-mars, l’Agence Européenne du Médicament a donné son accord pour l’extension d’Autorisation de Mise sur le Marché d’Hemlibra® pour les patients hémophiles A sévères (<1% de facteur VIII) sans inhibiteur.
Hemlibra® (nom commercial de la molécule Emicizumab) est un médicament utilisé en prévention des accidents hémorragiques de l’hémophile A sévère.
Ce médicament est déjà disponible depuis le mois de Février 2018 au niveau européen dans certains pays, pour la prise en charge des personnes hémophiles A avec un inhibiteur résistant. Il s’agit de personnes ayant un anticorps dirigé contre le facteur VIII ne pouvant recevoir du facteur VIII. Il a obtenu un prix de commercialisation dans l’indication hémophilie A avec inhibiteur en février 2019 en France bien qu’il ait été déjà disponible en France depuis le mois de Juin 2018 dans cette même indication, à savoir avec hémophilie A avec inhibiteur.
L’AFH répond aux principales questions soulevées sur ce nouveau médicament lors de la journée organisée par l’AFH sur les nouveaux traitements des maladies hémorragiques rares le 6 avril 2019 et de la discussion en directe sur Facebook le 4 juin 2019 :
Hemlibra® / Emicizumab De quoi s’agit-t-il ?
C’est le 1er médicament dit « nouvelle thérapie non substitutive » en hémophilie à être disponible.
Actuellement, les traitements de prévention et de traitement des accidents hémorragiques se font par apport de facteur VIII pour les patients hémophiles A, on parle de traitement substitutif.
Dans ce cas, le médicament mime l’action du facteur VIII sans se substituer à lui. En effet, c’est un anticorps bispécifique qui se lie aux facteurs IX et X imitant ainsi l’action du Facteur VIII manquant et en restaurant la coagulation.
Comment est-il utilisé ?
Ce médicament s’administre uniquement par voie sous-cutanée. Le temps d’injection est plus court par comparaison à celui du facteur VIII administré par voie intraveineuse. Il ne prend que quelques minutes mais nécessite une formation préalable adaptée.
Ce médicament reste présent dans l’organisme sur plusieurs mois car sa demi-vie est allongée. L’objectif est d’atteindre un niveau constant de sa présence dans le sang.
Il n’est pleinement efficace qu’après 4 doses dites « doses de charges » étalées sur 4 semaines dont l’administration se fera essentiellement à l’hôpital. Puis, la dose d’usage sera mise en place (dose d’entretien). Sa posologie ne variera pas. Les schémas posologiques sont soit une injection par semaine, soit une toutes les deux semaines voire une injection par mois dans le cadre de l’utilisation chez l’hémophile sans inhibiteur. L’adaptation de ce rythme d’administration sera à valider avec votre médecin de Centre de Traitement en fonction de l’efficacité clinique obtenue.
Qu’est ce qu’il change ?
Ce médicament a une action uniquement préventive des saignements.
Il n’a pas d’efficacité pour traiter un saignement.
Les patients inclus dans les essais thérapeutiques décrivent un gain en qualité de vie majeure : potentiellement moins de douleurs et possibilité après évaluation au cas par cas de faire des activités physiques plus soutenues et peu d’accidents hémorragiques.
Que faire en cas de saignement ou de chirurgie ?
Contacter avant de faire quoi que ce soit votre centre de traitement habituel
En cas de saignement, un patient hémophile A sans inhibiteur devra injecter des doses adaptées de facteur VIII par voie intraveineuse dont la dose, le rythme des injections sont à évaluer avec votre spécialiste. Les doses de Facteur VIII seront inférieures à celles utilisées habituellement. Il sera alors impératif de respecter ses nouvelles consignes
Quels sont les effets secondaires d’Hemlibra® ?
En cas de saignement, Hemlibra® seul ne fonctionne pas. Un patient sans inhibiteur doit alors injecter du facteur VIII. Il n’existe pas à ce jour de conséquences négatives de la co-association. Néanmoins l’addition de deux médicaments améliorant la coagulation doit être suivie avec attention.
A partir de quel âge peut-on l’utiliser ?
Il est indiqué dans toutes les tranches d’âge mais il n’y a pas de données disponibles chez les enfants de moins de 1 an.
Un enfant jamais traité peut-il commencer directement sa prophylaxie par Hemlibra® ?
Aujourd’hui, les enfants doivent commencer leur prophylaxie par un traitement substitutif classique avec du FVIII dès qu’elle sera nécessaire sans attendre que ce médicament arrive sur le marché.
Les patients hémophiles modérés pourront-ils bénéficier d’Hemlibra® ?
Non, l’indication de l’Autorisation de Mise sur le Marché s’adresse uniquement au traitement des patients hémophiles A sévères sans inhibiteur.
Aucune étude clinique n’a été conduite chez les patients hémophiles modérés. Il n’existe pas de données pour ces patients.
Et pour les hémophiles B ?
Les hémophiles B ne sont pas concernés par ce médicament mais des thérapies par voie sous-cutanée sont actuellement en cours de développement avec un autre mécanisme d’action
Quand Hemilbra® sera-t-il disponible ?
Au minimum d’ici 12 à 18 mois. C’est le temps nécessaire pour
- D’abord passer les étapes d’évaluation par la Haute Autorité de Santé (HAS). La HAS évalue de l’intérêt médical du produit et sa plus-value par rapport aux médicaments disponibles. C’est la HAS qui décide si un médicament va être ou pas pris en charge par la Sécurité Sociale.
- Puis de la négociation du prix entre l’Etat et l’industriel. C’est le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) qui est chargé par l’Etat de cette négociation. Le CEPS s’appuie sur l’avis de la HAS. Plus le produit a démontré une plus-value par rapport aux traitements déjà disponible, plus la négociation du prix est rapide. La négociation du prix est à la discrétion de l’Etat et de l’industriel, elle n’a pas de limite dans le temps. Si l’Etat et l’industriel ne se mettent pas d’accord sur un prix, le médicament ne sera pas disponible.
L’AFH restera vigilante pour que la négociation du prix d’Hemilbra® se fasse dans les meilleures délais mais n’étant pas inclus directement dans la négociation, nos marges de manœuvres sont limités.