Hémophilie A : l’emicizumab efficace également en traitement pédiatrique
Le traitement prophylactique de l’hémophilie A par l’anticorps emicizumab (Hemlibra®, Roche) réduit de manière significative le risque de saignement, autant chez les patients adultes et adolescents, que chez les enfants de moins de 12 ans, ayant développé des inhibiteurs de facteur VIII, selon l’essai HAVEN 2, dont les résultats intermédiaires ont été présentés lors du congrès de la Société Américaine d’Hématologie (AHS).
« Ce nouveau traitement sûr, efficace et bien toléré devrait modifier la prise en charge standard de nos patients », a souligné, lors de sa présentation, l’auteur principal de l’étude, le Dr Guy Young (Children’s Hospital Los Angeles, University of Southern California, Los Angeles, Etats-Unis).
L’emicizumab est un anticorps bispécifique, capable de se lier simultanément au facteur IXa et au facteur X. Il a été récemment approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes de saignements chez les patients adultes et enfants atteints d’une hémophilie A, ayant développé des inhibiteurs de facteur VIII.
Ces résultats viennent compléter ceux de HAVEN 1, un essai randomisé ayant inclus 109 participants adultes et adolescents atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs. Il a rapporté une diminution des taux de saignements de 87% chez les patients ayant reçu une injection hebdomadaire d’emicuzumab, par rapport au traitement standard par agent de contournement (agent qui court-circuite le facteur VIII pour permettre la formation du caillot sanguin)
https://francais.medscape.com/voirarticle/3603819
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Résultats positifs d’un essai de thérapie génique concernant l’hémophilie A
Une présentation remarquée au congrès de la Société Américaine d’Hématologie (AHS) concerne les résultats d’un essai de thérapie génique traitant l’hémophilie A. Une partie des cellules productrices du facteur VIII ont été reprogrammées à l’aide d’un vecteur viral, qui a substitué le gène muté par une version non-mutée. Sur 13 adultes traités, 11 ont obtenus des niveaux normaux de facteur VIII, pour certains durant les 19 mois du suivi.
« Des résultats hallucinants qui dépassent de loin nos attentes », commente le Pr John Pasi, directeur du Centre d’hémophilie du Barts Health NHS Trust et professeur d’hémostase et de thrombose à l’Université Queen Mary : « le traitement permet une amélioration de 5% des niveaux du facteur de coagulation qui redevient normal ou quasi-normal et une réduction spectaculaire des saignements.
Nous avons une vraie perspective de traitement des patients hémophiles ».
Des expérimentations de plus grande envergure, destinées à identifier le dosage optimal du traitement, ont été annoncées par les auteurs des travaux.
https://www.santelog.com/actualites/hemophilie-premier-essai-reussi-de-therapie-genique
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Roche obtient de la FDA un accès au marché américain de l’hémophilie A
Roche a obtenu de l’Agence sanitaire américaine (FDA) une homologation de médicament contre l’hémophilie A Hemlibra (emicizumab) chez les patients présentant une inhibition du facteur VIII, ouvrant du coup les portes de ce marché au mastodonte pharmaceutique rhénan.
L’autorisation de commercialisation s’accompagne toutefois d’une obligation de mise en garde à l’intention des praticiens et des patients contre des risques de thromboses chez les patients traités simultanément contre le développement d’inhibiteurs.
En septembre 2015, l’agence américaine du médicament avait octroyé le statut de percée thérapeutique pour emicizumab dans le traitement de l’hémophilie, administrable par voie sous cutanée.
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la FDA lève la suspension des essais cliniques sur le fitusiran
Sanofi et son partenaire, le laboratoire américain Alnylam (ALNY), ont annoncé vendredi que la Food and Drug Administration (FDA), l’autorité sanitaire américaine, avait levé la suspension des études cliniques consacrées au fitusiran, leur médicament contre l’hémophilie.
Sanofi et Alnylam avaient indiqué en septembre que l’administration du fitusiran avait été suspendue dans toutes les études en cours à la suite du décès d’un patient atteint d’hémophilie A sans inhibiteurs qui prenait part à une étude de prolongation de phase 2, provoqué par un événement thrombotique.
« Alnylam et la FDA se sont mis d’accord sur de nouvelles mesures d’atténuation des risques cliniques », ont indiqué Sanofi Genzyme et Alnylam dans leur communiqué commun. « La FDA a approuvé les modifications apportées aux protocoles et l’actualisation des autres documents cliniques se rapportant aux études sur le fitusiran », ont-ils ajouté.
Le fitusiran est un agent thérapeutique expérimental fondé sur l’interférence ARN (ou ARNi) qui cible l’antithrombine (AT) pour le traitement des patients atteints d’hémophilie A et B.
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La FDA approuve la toute première thérapie génique pour une maladie héréditaire
La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé une thérapie génique novatrice visant à soigner une forme rare de cécité infantile. C’est le premier traitement de ce type autorisé aux Etats-Unis pour une maladie héréditaire.
Cette approbation marque une nouvelle ère pour la thérapie génique qui vise aujourd’hui à développer des traitements contre l’hémophilie, l’anémie falciforme et diverses autres maladies génétiques. Reste un seul problème : le coût d’une telle opération. Spark Therapeutics, l’entreprise basée à Philadelphie à la tête de ce nouveau traitement visant à soigner la cécité infantile, notait que le coût de sa thérapie ne serait pas communiqué avant le mois de janvier 2018. Les analystes, eux, tablent sur au moins 1 million de dollars américains pour les deux yeux.
Le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb a affirmé que cette approbation « renforce aujourd’hui le potentiel de cette approche révolutionnaire dans le traitement d’un large éventail de maladies difficiles ».
https://sciencepost.fr/2017/12/fda-approuve-toute-premiere-therapie-genique-maladie-hereditaire/
