Hémophilie A : résultats positifs pour emicizumab contre l’hémophilie A
Roche a annoncé des résultats d’études de phase III positifs pour son produit emicizumab contre l’hémophilie A présentant des inhibiteurs au facteur VIII. La substance a démontré une « réduction substantielle et significative sur le plan clinique » des saignements dans deux études pivots, indique Roche.
Les résultats détaillés des études Haven 1 et 2 ont été présentés le 10 juillet lors du 26e congrès de la Société Internationale de Thrombose et Hémostase (ISTH), qui s’est tenu à Berlin du 8 au 13 juillet.
Dans l’étude Haven 1, emicizumab a été administré de manière prophylactique, comparé à des agents by-passants (BPA) à la demande, sur des patients âgés de plus de douze ans, souffrant d’hémophilie A et ayant développé des anticorps. Une réduction de 87% du taux de saignement a pu être observée.
Près de deux patients sur trois (62,9%) ayant reçu le médicament de Roche n’ont pas dû être traités pour des saignements, contre 5,6% de ceux ayant eu recours aux BPA sur demande. L’étude signale par ailleurs une amélioration statistiquement et cliniquement significative de la qualité de vie chez les patients traités avec emicizumab.
Dans l’étude Haven 2, la substance de Roche a été administrée en injection sous-cutanée sur des enfants comme traitement prophylactique. Sur la vingtaine de jeunes patients, un seul a dû être traité pour des saignements en 12 semaines, poursuit le laboratoire bâlois dans son communiqué. Les premiers résultats de cette étude semblent indiquer que le même dosage est indiqué pour les patients indépendamment de leur âge.
Le produit Rebinyn de Novo Nordisk (hémophilie B) approuvé aux USA
Novo Nordisk a annoncé que la FDA a accordé l’autorisation de mise sur le marché de Rebinyn (nonacog beta pegol) pour le traitement des enfants et des adultes atteints de l’hémophilie B. L’efficacité et la sécurité de Rebinyn ont été testées dans quatre études cliniques qui ont inclus 115 patients.
L’approbation suit l’évaluation du Blood Products Advisory Committee qui a eu lieu début d’avril. Novo Nordisk envisage de lancer le produit aux Etats-Unis au cours de la première moitié de 2018.
L’EMA approuve une mise à jour d’information de dosage concernant Alprolix.
L’EMA (European Medicines Agency) a approuvé une mise à jour d’information concernant le dosage d’Alprolix. Initialement portée à 10 jours, la fréquence d’injection a été affinée à 14 jours, voire plus.
Alprolix, développé par Sobi, est indiqué dans le traitement et la prophylaxie des patients atteints d’hémophilie B. Il est approuvé dans l’Union Européenne et déjà disponible dans quelques pays européens.
Thérapie génique : Pfizer et Sangamo Therapeutics investissent 545 millions de dollars
Pfizer et Sangamo ont investi 545 millions de dollars dans la thérapie génique pour le développement et la commercialisation de leur produit SB-525 (recombinant adeno-associated virus).
SB-525, destiné à traiter les patients atteints d’hémophilie A, a reçu la désignation de médicament orphelin, et entrera en phase d’essais cliniques dans les prochains mois.
3ème produit à durée de vie prolongée approuvé en Europe pour l’hémophilie B
La Commission Européenne a approuvé le produit Refixia (nonacog beta pegol; N9-GP) de Novo Nordisk pour le traitement et la prophylaxie des adolescents et adultes atteints d’hémophilie B.
L’approbation fait suite à l’avis favorable du Comité des médicaments à usage humain en mars dernier et concerne les 28 pays membres de l’Union Européenne.
Premier hémophile à gravir l’Everest…
Chris Bombardier, hémophile sévère vivant dans le Colorado, devient le premier hémophile à gravir l’Everest. En parallèle, il a pu récolter plus de 10 000 dollars de dons au bénéfice de la « Nepal Hemophilia Society ».
