Les Echos : historique et perspectives dans le marché de l’hémophilie
Les Echos ont publié un article retraçant les grandes dates du marché de l’hémophilie, de l’absence de traitement à ses débuts, aux produits à durée de vie prolongée arrivant aujourd’hui sur le marché.
Les nouvelles approchent thérapeutiques y sont également présentées d’une manière synthétique.
Demande d’homologation d’emicizumab au Japon contre l’hémophilie A
Chugai, la filiale japonaise du laboratoire Roche, a déposé une demande d’homologation auprès des autorités sanitaires nippones pour l’homologation de sa substance emicizumab (ACE910).
L’indication visée porte sur la prophylaxie régulière afin d’empêcher ou de réduire la fréquence des saignements chez les patients atteints d’hémophilie A ayant développé des inhibiteurs contre le facteur VIII.
La demande d’homologation s’appuie sur les résultats de l’étude de phase III Haven 1 et les données intermédiaires de la série d’études Haven 2. Alors que la première étude a été menée sur des patients âgés de 12 ans et plus, Haven 2 s’est concentrée sur ceux de moins de 12 ans.
Novimmune accorde à Shire une licence mondiale
Novimmune collabore avec Shire pour le développement d’un nouvel anticorps prometteur. Il s’agit de «fournir un traitement très efficace, avec moins d’effets secondaires, qui offre une amélioration par rapport à l’historique d’efficacité et sécurité établi au sein de la catégorie des traitements de facteurs coagulants». Shire obtient des droits exclusifs et mondiaux concernant le développement et la commercialisation.
Le président et CEO de Novimmune Ed Holdener a précisé que sa société «se base sur une collaboration avec Shire initiée en 2015 afin de générer et évaluer des anticorps bispécifiques imitant le Facteur VIII.
Nos efforts de recherche ont généré plusieurs pistes prometteuses, et potentiellement fortement différenciées, pour améliorer la coagulation dans les cas d’hémophilie A.»
Les anticorps que Novimmune développe pour le traitement de l’hémophilie A sont encore tous au stade préclinique. Roche prend du retard avec Emicizumab, en phase III, qui nécessite des recherches supplémentaires pour garantir la sécurité. Son potentiel a récemment été revu à la baisse, notamment par l’analyste Stefan Schneider de Vontobel, ce qui pourrait laisser plus de place aux potentiels concurrents.
Thérapie génique : 1er patient traité dans le cadre de l’essai clinique de SB-525 (hémophilie A)
Sangamo Therapeutics et Pfizer ont annoncé que le 1er patient a été traité lors de la phase I/II de l’essai clinique « ALTA » évaluant le produit SB-525 (recombinant adeno-associated virus).
Le produit SB-525 entre dans le cadre de collaboration entre Sangamo et Pfizer englobant le développement et la commercialisation de programmes de thérapie génique traitant l’hémophilie A.
L’essai clinique ALTA traitera plus de 20 adultes hémophiles sévères de type A.
SB-525 avait été désigné médicament orphelin par la U.S. Food and Drug Administration, ainsi que par l’EMA (l’Agence Européenne des Médicaments).
Roche: Shire obtient une injonction préliminaire contre des données sur ACE910
Shire a obtenu d’un tribunal allemand une injonction préliminaire contre Roche, empêchant
temporairement la propagation d’informations jugées par le laboratoire britannique « incomplètes et erronées » sur le traitement expérimental ACE910 (emicizumab) de ce dernier contre l’hémophilie A. La multinationale rhénane pour sa part campe sur ses conclusions publiées fin juin et tirées d’une étude clinique de phase III.
Shire reproche en particulier à Roche d’avoir expliqué que « tous les effets indésirables sérieux » observés lors de cette étude l’avaient été lorsque des doses élevées de concentré complexe de prothrombine activé (aPCC) avaient été administrées parallèlement à l’emicizumab. Le groupe pharmaceutique irlandais entend aussi faire corriger les assertions de Roche au sujet du critère secondaire de son étude, à savoir les saignements traités, en comparaison avec le critère premier établi pour cette étude sur la fréquence des saignements.
Le groupe estime au passage que les conclusions de Roche dénigrent son propre agent by-passant FEIBA (anti-inhibiteur de complexe coagulant).
Credit Suisse rappelle dans un commentaire que les données présentées penchent clairement en faveur du candidat de Roche et anticipe – en cas d’homologation – que la marque de Roche viendra empiéter sur les plates-bandes de son concurrent britannique. Pour autant, la banque aux deux voiles n’exclut pas que l’incident survenu en phase III vienne compliquer encore des négociations déjà complexes avec les régulateurs.
Si la corrélation des effets secondaires observés avec l’administration de la substance de Shire devait être confirmée, elle constituerait un nouvel avantage pour l’emicizumab et un sérieux revers pour le FEIBA.
