La prophylaxie pour l’hémophilie sévère

La prévention des hémarthroses chez les hémophiles sévères peut se faire grâce à une approche thérapeutique appelée la prophylaxie. Elle consiste en l’administration régulière du facteur de coagulation manquant pour prévenir l’apparition des saignements.

Les deux types de prophylaxie

• La prophylaxie « primaire », débutée chez le jeune enfant avant l’âge de 2 ans, et avant toute hémarthrose ou après la première hémarthrose
• La prophylaxie « secondaire », qui peut être mise en place plus  tardivement que la prophylaxie primaire, le plus souvent après l’âge de 2 ans et après l’apparition d’hémarthrose répétées. Prescrite après un saignement important, elle a pour but de stopper l’évolution des lésions articulaires.

Les bénéfices de la prophylaxie primaire

Prévenir les lésions articulaires

Chez l’enfant, l’efficacité de la prophylaxie primaire pour éviter les lésions articulaires est bien démontrée. Il existe des arguments solides en faveur d’un début précoce de la prophylaxie.

D’autres bénéfices

Quelques études préliminaires suggèrent que la prophylaxie primaire pourrait réduire le risque d’inhibiteur.

De plus, la prophylaxie améliore la qualité de vie des personnes hémophiles et favorise l’intégration et la réussite scolaire.

La poursuite de la prophylaxie est-elle recommandée au-delà de l’enfance ?

À l’adolescence

Aujourd’hui, l’enfant hémophile qui a bénéficié d’une prophylaxie aborde l’adolescence avec des articulations intactes ou peu atteintes. La croissance n’est toutefois pas terminée à cet âge, et la fréquence des accidents hémorragiques est élevée durant l’adolescence. Il est donc recommandé de poursuivre la prévention des saignements au cours de cette période de l’existence.

À l’âge adulte

Les conséquences de l’arrêt de la prophylaxie à l’âge adulte restent mal connues, car il n’existe pas aujourd’hui suffisamment d’études sur le sujet.

Cependant, le risque de saignement traumatique et la sévérité de l’hémophilie sont identiques chez l’enfant et l’adulte, et l’impact des saignements articulaires ne semble pas diminuer avec le temps. Des organismes internationaux comme l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) ou la Fédération Mondiale de l’hémophilie recommandent donc la poursuite de la prophylaxie à l’âge adulte.